สหรัฐฯ อนุมัติวิธีบำบัดแบบใหม่โดยใช้เครื่องมือตัดแต่งยีน

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติการบำบัดด้วยการตัดแต่งยีนที่ปฏิวัติวงการเพื่อรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียว

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้ตัดสินใจเรื่องนี้เมื่อวันที่ 9 ธันวาคม โดยยาที่ได้รับการอนุมัติมี 2 ชนิด คือ Casgevy ซึ่งใช้เทคโนโลยีการตัดแต่งยีน CRISPR ที่ได้รับรางวัลโนเบล และ Lyfgenia ซึ่งใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายในการตัดแต่งยีน

Casgevy ผลิตโดยบริษัทสองแห่ง ได้แก่ Vertex Pharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) และ CRISPR Therapeutics (สวิตเซอร์แลนด์) ยานี้ออกฤทธิ์ซ่อมแซมยีนที่ผิดปกติในเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยอายุตั้งแต่ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมีย

โรคทั้งสองมีต้นกำเนิดมาจากความบกพร่องของยีนที่ทำหน้าที่ถ่ายทอดฮีโมโกลบิน โดยทั่วไป การบำบัดด้วยยีนจะมีต้นทุนหลายล้านดอลลาร์ ซึ่งเกินความสามารถในการจ่ายสำหรับคนไข้จำนวนมาก ผู้ผลิต Vertex Pharmaceuticals กำลังพยายามรักษาราคาให้ต่ำที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

การอนุมัติของ FDA เกิดขึ้นหลังจากที่หน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) อนุมัติการบำบัดดังกล่าวในเดือนพฤศจิกายน

ในขณะเดียวกัน Lyfgenia ใช้การถ่ายโอนยีนเพื่อแก้ไขยีน มันเปลี่ยนแปลงเซลล์ต้นกำเนิดในเลือดของผู้ป่วยเพื่อผลิตฮีโมโกลบินจากแหล่งทางพันธุกรรม ตามที่ FDA ระบุว่า เมื่อเติมฮีโมโกลบินเข้าไปในเซลล์เม็ดเลือดแดง จะช่วยลดความเสี่ยงของโรคเม็ดเลือดรูปเคียวได้

เซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว ภาพ : ซีดีซี — เซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว ภาพ : *ซีดีซี*

“วิธีการรักษาเหล่านี้ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในด้านยีนบำบัดสำหรับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียว การบำบัดด้วยยีนเหล่านี้มีศักยภาพมหาศาลในการเปลี่ยนแปลงชีวิตผู้คน” Peter Marks ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าว

ยีนบำบัดทำให้การรักษามีเป้าหมายและมีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยเฉพาะกับผู้ป่วยโรคหายากที่มีทางเลือกการรักษาจำกัด ตามที่ดร. นิโคล แวร์ดุน แห่ง FDA กล่าว

เธอกล่าวเสริมว่า FDA รู้สึกตื่นเต้นที่จะได้ผลักดันสาขานี้ให้ก้าวหน้า เนื่องจากพวกเขาช่วยเหลือผู้คนที่ชีวิตได้รับผลกระทบอย่างรุนแรงจากโรคนี้

การอนุมัติของหน่วยงานหมายความว่าผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวประมาณ 16,000 รายจะมีทางเลือกการรักษาอื่น โรคนี้ส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 100,000 คนและมากกว่า 7.7 ล้านคนทั่วโลก ซึ่งส่วนใหญ่เป็นผู้มีเชื้อสายแอฟริกันและแคริบเบียน โรคนี้เป็นโรคทางโลหิตที่พบได้ยาก ส่งผลให้ร่างกายทรุดโทรม และเป็นอันตรายถึงชีวิต ความต้องการการรักษาของผู้คนจำนวนมากยังคงไม่ได้รับการตอบสนอง

ผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวจะมีเซลล์เม็ดเลือดที่มีลักษณะยาวคล้ายรูปเคียว แทนที่จะเป็นรูปทรงกลมและเว้าตามปกติ เซลล์ที่มีรูปร่างผิดปกติจะติดอยู่ในหลอดเลือด ทำให้ไม่สามารถส่งออกซิเจนได้ ส่งผลให้ผู้ป่วยเกิดอาการปวดอย่างรุนแรง อาจทำให้เกิดโรคหลอดเลือดสมองและอวัยวะเสียหายได้

ทุ๊ก ลินห์ (รายงานโดย AFP, AP )

ลิงค์ที่มา