米国食品医薬品局（FDA）は鎌状赤血球症の治療に画期的な遺伝子編集療法を承認した。
この決定は12月9日にFDAによって行われた。承認された2つの治療法は、ノーベル賞を受賞したCRISPR遺伝子編集技術に基づくCasgevyと、無害なウイルスを使用して遺伝子を編集するLyfgeniaと呼ばれる。
Casgevyは、Vertex Pharmaceuticals（米国）とCRISPR Therapeutics（スイス）の2社によって製造されています。この薬は、鎌状赤血球症や地中海貧血を患う12歳以上の患者の幹細胞内の欠陥遺伝子を修復する働きがある。
どちらの病気も、ヘモグロビンを運ぶ遺伝子の欠陥から生じます。通常、遺伝子治療には数百万ドルの費用がかかり、多くの患者には手が届きません。製造元のVertex Pharmaceuticalsは、価格を可能な限り低く抑えるよう取り組んでいます。
FDAによる承認は、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が11月にこの治療法を承認したことを受けて行われた。
一方、Lyfgenia は遺伝子導入を利用して遺伝子を編集します。患者の血液幹細胞を改変し、遺伝源からヘモグロビンを生成します。 FDA によれば、赤血球にヘモグロビンを加えると、鎌状赤血球症のリスクが軽減されるそうです。
鎌状の赤血球。写真: CDC
「これらの治療法は、鎌状赤血球症患者の遺伝子治療の分野における大きな進歩である。人生を変える可能性は非常に大きい」と、FDAの生物製剤評価研究センター所長ピーター・マークス氏は語った。
FDAのニコール・ベルダン博士によると、遺伝子治療は、特に治療の選択肢が限られている希少疾患の患者にとって、治療をより的を絞った効果的なものにする。
FDAは「この分野を前進させることに興奮している」と彼女は付け加えた。なぜならFDAは、この病気によって生活がひどく乱れた人々を助けるからだ。
この当局の承認により、鎌状赤血球症を患う約1万6000人が新たな治療の選択肢を得ることになる。この病気は、アメリカでは約10万人、世界中では770万人以上が罹患しており、その多くはアフリカ系およびカリブ海諸国出身の人々である。これはまれな、衰弱性で生命を脅かす血液疾患です。多くの人々の治療ニーズは満たされていないままです。
鎌状赤血球症の患者の血液細胞は、典型的な丸く凹んだ形ではなく、細長い鎌状になっています。変形した細胞は血管に詰まり、酸素供給を妨げ、患者に激しい痛みを引き起こし、脳卒中や臓器障害を引き起こす可能性があります。
トゥック・リン（ AFP、AP通信による）
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