วัตถุดิบที่มีราคาแพง การผลิตที่ซับซ้อน และโมเดลที่ยากต่อการจำลอง ส่งผลให้ Zolgensma ซึ่งเป็นยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง มีราคาอยู่ที่ 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐ (50,000 ล้านดองเวียดนาม) ต่อโดส
ยาที่ใช้ครั้งเดียวในชีวิตเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้อฝ่อและอ่อนแรง ผลิตภัณฑ์ที่พัฒนาโดย AveXis ซึ่งเป็นบริษัทในเครือของ Novartis (สหรัฐอเมริกา) ถือเป็นผลิตภัณฑ์ที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ณ ช่วงเวลาที่เปิดตัว บริษัทประกันภัยบางแห่งไม่คุ้มครองยาชนิดนี้เนื่องจากมีราคาแพง บริษัทอื่นๆ มีข้อกำหนดที่เข้มงวดจำกัดจำนวนผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์จะได้รับยา
เด็กชาวเวียดนามจำนวน 7 รายที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงได้รับยาฟรีจาก AveXis ผ่านโครงการลอตเตอรีซึ่งจัดขึ้นทุก ๆ สองสัปดาห์
ความก้าวหน้าของการรักษาที่มีประสิทธิภาพ
ตามที่ผู้เชี่ยวชาญระบุว่า หากต้องการทราบว่าเหตุใดยา Zolgensma หนึ่งโดสจึงมีราคาเกือบ 50 พันล้านดอง จำเป็นต้องทราบก่อนว่ายานี้ถูกสร้างขึ้นมาได้อย่างไรและทำไม Zolgensma เป็นยาในกลุ่มเฉพาะบุคคล ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ปัญหาเฉพาะที่เกิดจากรหัสพันธุกรรมของผู้ป่วย ดังนั้นวิธีการรักษาโรคนี้จึงมีประสิทธิผลมากกว่าวิธีการดั้งเดิมซึ่งเป็นที่นิยมและมีให้บริการกับคนไข้มากมาย
โดยพื้นฐานแล้ว Zolgensma เป็นยีนบำบัดประเภทหนึ่ง ยาจะแทนที่ยีน SMN1 ที่ผิดปกติในผู้ป่วยที่มีภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงด้วยยีนตัวใหม่ที่สามารถทำงานได้ตามปกติ
อย่างไรก็ตาม กระบวนการในการนำสำเนาที่มีสุขภาพดีนี้เข้าไปในเซลล์ไม่ใช่เรื่องง่าย ยีนใหม่จะต้องวางไว้ภายในเวกเตอร์ไวรัสที่เรียกว่าอะดีโนไวรัส 9 (AAV9) นักวิทยาศาสตร์จะกำจัด DNA ของไวรัสบางส่วนออกไปเพื่อไม่ให้มันทำให้เกิดโรคในมนุษย์ได้ เมื่อเข้าสู่ร่างกายโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดแล้ว เวกเตอร์ไวรัสจะเดินทางไปที่เซลล์โดยนำยีนใหม่ที่มีสุขภาพดีไปทดแทนยีนที่บกพร่อง
ยาตัวนี้ยังประกอบด้วยสารออกฤทธิ์ onasemnogene abeparvovec ซึ่งช่วยฟื้นฟูยีนและผลิตโปรตีนสำหรับการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อและการทำงานของเส้นประสาท นับตั้งแต่มีการนำยา Zolgensma มาใช้ มีเด็กๆ ในสหราชอาณาจักรราว 80 รายที่ได้รับการช่วยชีวิตจากความตายทุกปี
บริษัทผู้ผลิต Novartis กล่าวว่า Zolgensma มีราคาแพงเนื่องจาก "สามารถเปลี่ยนแปลงชีวิตของครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคร้ายแรงนี้ได้อย่างมีนัยสำคัญ" ในแต่ละปี มีเด็กมากกว่า 60,000 รายทั่วโลกที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง ตั้งแต่เริ่มก่อตั้ง Zolgensma ได้รับการรับรองใน 38 ประเทศและมีเด็กมากกว่า 1,000 รายใช้ยาตัวนี้
Vas Narasimhan ซีอีโอของบริษัท Novartis อ้างว่ายีนบำบัดเป็นความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่ให้ความหวังในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงได้ด้วยยาเพียงโดสเดียว
ยา Zolgensma มีราคา 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐฯ ภาพ: โนวาร์ติส
ยากที่จะจำลองรูปแบบการผลิต
แม้ว่ายีนบำบัดจะเป็นทางเลือกที่มีอนาคตในการรักษาโรคหลายชนิด แต่กระบวนการผลิตยายังคงเป็นเรื่องยาก ไม่เหมือนกับการบำบัดด้วยแอนติบอดีซึ่งช่วยสร้างและขยายสายเซลล์ การบำบัดด้วยยีนนั้นขยายขนาดได้ยากและมีต้นทุนการผลิตสูงมาก
ปัญหาอยู่ที่ชีววิทยา เพราะเวกเตอร์ AAV9 เดิมเป็นไวรัสที่ต้องการฆ่าเซลล์ เมื่อ DNA ถูกกำจัดออกและแทนที่แล้ว ไวรัสก็ปลอดภัยที่จะนำเข้าสู่เซลล์ของมนุษย์ได้ อย่างไรก็ตาม กระบวนการในการไปถึงขั้นนี้มีค่าใช้จ่ายสูงมาก
บริษัทต่างๆ กำลังแข่งกันพัฒนาและทำการตลาดยาใหม่ๆ แต่พวกเขาไม่ได้ใช้เวลาในการเพิ่มประสิทธิภาพกระบวนการผลิตของพวกเขามากนัก ส่งผลให้ยาถูกนำออกสู่ตลาดได้รวดเร็วและมีต้นทุนสูง
“ขณะนี้ โลกไม่มีศักยภาพในการผลิตยาสำหรับโรคหายากหรือโรคหายากมาก สำหรับการบำบัดด้วยยีน จำเป็นต้องซื้อวัตถุดิบที่มีราคาแพงมาก ดังนั้น ความสามารถในการจำลองและใช้งานโมเดลนี้จึงยังมีน้อยมาก” “จำกัด” Eric Hobbs ซีอีโอของ Berkeley Lights อธิบาย
ปัจจุบัน Zolgensma เป็นยากรรมสิทธิ์ที่ผลิตโดยบริษัท Novartis โดยยังไม่มีเวอร์ชันไบโอซิมิลาร์จำหน่าย ซึ่งเป็นยาที่มีคุณภาพ ความปลอดภัย และประสิทธิผลทางคลินิกคล้ายคลึงกับผลิตภัณฑ์เดิม
Zolgensma ถือเป็นยาชีวภาพด้วย หมายถึง ทำมาจากเซลล์ที่มีชีวิต ดังนั้นนักวิทยาศาสตร์จึงไม่สามารถสร้างสำเนาที่เหมือนกันทุกประการของยาเหล่านี้ได้
ทางเลือกอื่นสำหรับ Zolgensma คือ Spinraza ซึ่งต้องรับประทานปีละ 4 ครั้งตลอดชีวิต ราคาขายปลีกของยาอยู่ที่ 750,000 เหรียญสหรัฐสำหรับปีแรกและ 350,000 เหรียญสหรัฐในแต่ละปีถัดไป หรือประมาณ 4 ล้านเหรียญสหรัฐในระยะเวลา 10 ปี
กลุ่มไม่แสวงหากำไร Institute for Clinical Economics Review ประเมินว่าราคาที่ยุติธรรมของยีนบำบัดชนิดใหม่จะอยู่ระหว่าง 1.2 ล้านถึง 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ
Thuc Linh (อ้างอิงจาก Forbes, Guardian, Healthline )
ลิงค์ที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)