Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило революционную терапию по редактированию генов для лечения серповидноклеточной анемии.
Решение было принято FDA 9 декабря. Два одобренных метода лечения называются Casgevy, который основан на удостоенной Нобелевской премии технологии редактирования генов CRISPR, и Lyfgenia, которая использует безвредный вирус для редактирования генов.
Casgevy производится двумя компаниями: Vertex Pharmaceuticals (США) и CRISPR Therapeutics (Швейцария). Препарат восстанавливает поврежденные гены в стволовых клетках пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих серповидноклеточной анемией и талассемией.
Оба заболевания возникают из-за дефектов гена, ответственного за транспортировку гемоглобина. Обычно лечение генной терапией обходится в миллионы долларов и для многих пациентов недоступно. Производитель Vertex Pharmaceuticals работает над тем, чтобы удерживать цену на максимально низком уровне.
Одобрение FDA последовало за тем, как Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) одобрило данную терапию в ноябре.
Между тем, Lyfgenia использует перенос генов для редактирования генов. Он изменяет стволовые клетки крови пациента для выработки гемоглобина из генетического источника. По данным FDA, при добавлении к эритроцитам гемоглобин снижает риск серповидноклеточной анемии.
Серповидный красный кровяной тельце. Фото: ЦКЗ
«Эти методы лечения представляют собой значительный прогресс в области генной терапии для пациентов с серповидноклеточной анемией. Их потенциал изменить жизнь людей огромен», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
По словам доктора Николь Верден из FDA, генная терапия делает лечение более целенаправленным и эффективным, особенно для людей с редкими заболеваниями, у которых ограничены возможности лечения.
Она добавила, что FDA «рада возможности развивать эту область», поскольку они помогают людям, чья жизнь серьезно нарушена этой болезнью.
Одобрение агентства означает, что около 16 000 человек с серповидноклеточной анемией получат еще один потенциальный вариант лечения. Заболевание поражает около 100 000 американцев и более 7,7 миллионов человек во всем мире, в основном людей африканского и карибского происхождения. Это редкое, изнурительное и опасное для жизни заболевание крови. Потребности многих людей в лечении остаются неудовлетворенными.
У пациентов с серповидноклеточной анемией клетки крови имеют удлиненную серповидную форму вместо типичной круглой вогнутой формы. Деформированные клетки застревают в кровеносных сосудах, блокируя подачу кислорода, вызывая у пациентов сильную боль, возможны инсульт и повреждение органов.
Тук Линь (по данным AFP, AP )
Ссылка на источник
Комментарий (0)