تُباع هذه العلاجات والأدوية بأسعار مرتفعة للغاية. في الواقع، أسعار هذه الأدوية مرتفعة للغاية حتى أنها لا تشكل تحدياً للمرضى فحسب، بل أيضاً لنظام الرعاية الصحية وشركات التأمين، وفقاً لمجلة "ساينتفيك أميركان" .
Skysona هو علاج جيني بتكلفة علاجية لمرة واحدة قدرها 3 ملايين دولار أمريكي والذي يعمل على إبطاء تطور مرض اعتلال الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD).
تشمل أغلى العلاجات والأدوية في العالم ما يلي:
سكايسونا
Skysona هو علاج جيني مبتكر بتكلفة علاجية لمرة واحدة تبلغ 3 ملايين دولار أمريكي، أي حوالي 73 مليار دونج. هذا العلاج، الذي طورته شركة التكنولوجيا الحيوية Bluebird Bio (الولايات المتحدة الأمريكية)، له تأثير إبطاء تطور مرض ضمور الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ (CALD).
CALD هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الجهاز العصبي. سيقوم علاج Skysona بتعديل الخلايا الجذعية للمريض لتشمل جين ALDP. وبفضل ذلك، يتطور المرض بشكل أبطأ، مما يساعد على تحسين نوعية حياة المريض. السبب وراء ارتفاع تكلفة هذا العلاج هو تكاليف البحث والتطوير والإنتاج.
زينتيجلو
Zynteglo هو علاج جيني ناقل فيروسي عدسي وتم تطويره أيضًا بواسطة Bluebird Bio. وتبلغ تكلفة هذا العلاج ما يصل إلى 2.8 مليون دولار أميركي، أي حوالي 68 مليار دونج، للعلاج الواحد. الأشخاص الذين يستخدمون الدواء هم مرضى مصابون بمرض الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم (TDT). هذا اضطراب نادر في الدم يتطلب عمليات نقل دم منتظمة مدى الحياة للبقاء على قيد الحياة.
سوف يعمل العلاج بـ Zynteglo على تقليل أو حتى القضاء على الحاجة إلى عمليات نقل الدم، وبالتالي تحسين نوعية الحياة وكذلك العبء البدني والمالي المترتب على عمليات نقل الدم.
زولجينسما
يعتبر Zolgensma علاجًا جينيًا ثوريًا لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر يصيب الأطفال. تم تطوير الدواء من قبل شركة نوفارتيس للأدوية (سويسرا) وتم ترخيصه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2019.
ويبلغ متوسط سعر هذا العلاج 2.1 مليون دولار أميركي، أي حوالي 50 مليار دونج. يعمل Zolgensma عن طريق استبدال الجين الموجود في العصبون الحركي للبقاء 1 (SMN1) المعيب أو المفقود. وهذا الخلل هو الذي يسبب المرض.
زوكينفي
يستخدم Zokinvy لعلاج متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا (HGPS) ومتلازمة اعتلال الصفيحة البروجيرويدية. هذه أمراض وراثية نادرة للغاية تسبب الشيخوخة المبكرة عند الأطفال.
تم تطوير Zokinvy بواسطة شركة Eiger BioPharmaceuticals (الولايات المتحدة الأمريكية). وتبلغ تكلفة العلاج بهذا العلاج 1.7 مليون دولار أميركي سنويا، أي حوالي 25 مليار دونج. وقد ثبت أن الدواء، الذي يتم تناوله عن طريق الفم، يبطئ تقدم المرض ويحسن نوعية حياة الأطفال، وفقًا لمجلة Scientific American.
[إعلان رقم 2]
رابط المصدر
تعليق (0)