การพัฒนายาใหม่จากเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิด

ด้วยความสามารถในการแยกความแตกต่างเป็นเซลล์หลายประเภท เซลล์ต้นกำเนิดจึงถูกนำมาใช้ในการรักษาโรคหลายชนิดและมีบทบาทสำคัญในการวิจัยทางการแพทย์และการพัฒนายา

เซลล์ต้นกำเนิดมีบทบาทสำคัญในการพัฒนายาใหม่ ในปัจจุบันยาใหม่ๆ ส่วนใหญ่ต้องผ่านการทดสอบกับสัตว์ (in vivo testing) ก่อนจึงจะสามารถนำไปใช้กับมนุษย์ได้ อย่างไรก็ตาม ถึงแม้ว่ายาจะเหมาะสมกับสัตว์อย่างสมบูรณ์แล้วก็ตาม แต่ก็ไม่สามารถรับประกันได้ว่ายาจะปลอดภัยอย่างแน่นอนสำหรับการใช้กับมนุษย์ วิธีแก้ปัญหาที่เหมาะสมที่สุดสำหรับปัญหาผลข้างเคียงของยา คือ การทดสอบยากับเซลล์ของมนุษย์ (การทดสอบในหลอดทดลอง) ก่อนที่ยาจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในมนุษย์

การศึกษามากมายแสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นเครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการวิจัยและการพัฒนายา การศึกษาหนึ่ง (2023) แสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นแพลตฟอร์มการทดลองในหลอดทดลองที่เหมาะอย่างยิ่งสำหรับการวิจัยทางเภสัชวิทยา ช่วยให้สามารถระบุเป้าหมายโมเลกุลใหม่ ประเมินผลทางเภสัชวิทยาของสารประกอบ และคาดการณ์ประสิทธิผลทางคลินิกได้ ตัวอย่าง ได้แก่ การสร้างแบบจำลองมะเร็งจากเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเพื่อประเมินประสิทธิภาพของภูมิคุ้มกันบำบัด

นอกเหนือจากการทดแทนเนื้อเยื่อที่สูญเสียหรือเสียหายแล้ว เซลล์ต้นกำเนิดยังช่วยเร่งการวิจัยและการคัดกรองยาอีกด้วย ด้วยการใช้เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อจำลองโรคในระดับเซลล์ นักวิทยาศาสตร์จะเข้าใจการเกิดโรคได้ดีขึ้น จึงสามารถคัดกรองสารประกอบที่มีศักยภาพเป็นยาได้อย่างมีประสิทธิภาพ

ตามสถาบันการแพทย์ฟื้นฟูแห่งแคลิฟอร์เนีย (CIRM) การประยุกต์ใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดหลังจากชี้แจงกลไกของโรคได้จะช่วยลดเวลาและต้นทุนในการพัฒนายา คาดว่าเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดจะช่วยเพิ่มความสามารถของบริษัทเภสัชกรรมในการคัดกรองผลข้างเคียงของยาใหม่ๆ ได้อย่างมากในช่วงเริ่มต้นของกระบวนการพัฒนา ซึ่งจะช่วยลดเวลาที่ใช้ในการพัฒนายาใหม่ๆ ลงอย่างมาก

หลายประเทศในโลก เช่น สหรัฐอเมริกา แคนาดา เยอรมนี ญี่ปุ่น จีน... ได้นำเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดมาประยุกต์ใช้ในการพัฒนายารักษาโรคใหม่ๆ ได้สำเร็จ ในปัจจุบัน เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดพหุศักยภาพเชิงประยุกต์ (iPS) และเทคโนโลยีการถ่ายโอนนิวเคลียสของเซลล์ร่างกาย (SCNT) ที่ได้รับความนิยม เซลล์ต้นกำเนิด Pluripotent ที่ถูกสร้างขึ้นโดยใช้เทคโนโลยีเซลล์ iPS และ SCNT จะผลิตสายเซลล์ที่มีลักษณะทางพันธุกรรมเหมือนกับผู้บริจาคเซลล์ทุกประการ

ตัวอย่างหนึ่งคือกระบวนการวิจัยในการผลิตยาต้านการอักเสบเพื่อรักษาผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน กระบวนการวิจัยยาเริ่มต้นด้วยการเก็บตัวอย่างเซลล์ผิวหนังจำนวนเล็กน้อยจากผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน นักวิทยาศาสตร์จะเพาะเลี้ยงตัวอย่างเซลล์เหล่านี้ภายใต้เงื่อนไขพิเศษเพื่อเปลี่ยนให้เป็นเซลล์ประสาทที่มีลักษณะเหมือนกับเซลล์ที่เสียหายในสมองของผู้ป่วย หลังจากสังเกตเป็นระยะเวลาหนึ่ง เซลล์ใหม่เหล่านี้ก็สามารถจำลองกระบวนการเกิดโรคพาร์กินสันได้อย่างแม่นยำในจานเพาะเลี้ยง นักวิจัยจะดูรายละเอียดการเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นภายในเซลล์ขณะที่โรคดำเนินไป สิ่งนี้อาจนำไปสู่วิธีการคัดกรองยาในระยะเริ่มแรกที่อาจช่วยป้องกัน ชะลอ หยุด หรือแม้กระทั่งย้อนกลับความก้าวหน้าของโรคพาร์กินสันได้

เซลล์ต้นกำเนิดยังใช้เพื่อประเมินความปลอดภัยและความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นของยาใหม่ด้วย ตามข้อมูลจาก TS. Bruce Conklin นักวิจัยอาวุโสแห่งสถาบัน Gladstone Institute of Cardiovascular Disease กล่าวว่าการคัดกรองยาโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดพหุศักยภาพที่เหนี่ยวนำเป็นวิธีการที่มีประสิทธิภาพในการตรวจหาผลข้างเคียงที่เป็นพิษ ดังนั้นเซลล์ต้นกำเนิดจะถูกเพาะเลี้ยงให้เป็นเซลล์ประเภทโตเต็มวัย เช่น เซลล์หัวใจ เซลล์ตับ หรือเซลล์สมอง จากนั้นนำไปสัมผัสกับยาใหม่ๆ และ/หรืออันตรายจากสิ่งแวดล้อมที่อาจเกิดขึ้น เพื่อบันทึกผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ตัวอย่างเช่น การใช้เซลล์ต้นกำเนิดของระบบประสาทเพื่อศึกษาโรคอัลไซเมอร์และคัดกรองสารยับยั้งเบตาอะไมลอยด์

ในความเป็นจริง การทดสอบยาต้องใช้เวลาหลายปีและมีค่าใช้จ่ายเป็นมูลค่าหลายล้านดอลลาร์ ในสหรัฐอเมริกา ยาใหม่จะต้องผ่านสี่ขั้นตอนก่อนจะนำออกสู่ตลาดได้ ซึ่งได้แก่ การค้นพบและการพัฒนา การวิจัยก่อนทางคลินิก การทดลองทางคลินิก และการตรวจสอบของ FDA นอกจากนี้ เวลาเฉลี่ยที่ใช้ในการผ่านขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ และได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานประเมินยาแห่งยุโรป (EMA) หรือสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) คือ 10 ปี

ในระยะยาว เซลล์ต้นกำเนิดจะเปิดช่องทางใหม่ๆ ในการบำบัดด้วยยาแบบเฉพาะบุคคล นักวิทยาศาสตร์และผู้ให้บริการดูแลสุขภาพสามารถคาดการณ์ได้ว่าผู้ป่วยแต่ละรายจะตอบสนองต่อยาแต่ละชนิดอย่างไร โดยการสร้างแบบจำลองโรคแต่ละโรคโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเอง ซึ่งจะช่วยเพิ่มอัตราความสำเร็จของการรักษาและลดระยะเวลาการฟื้นตัว

ที่มา: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html