幹細胞技術から新薬を開発

幹細胞は、多くの異なる種類の細胞に分化する能力を持ち、多くの疾患の治療に使用され、医学研究や医薬品開発において重要な役割を果たしています。

幹細胞は新薬の開発において重要な役割を果たします。今日では、ほとんどの新薬は人間に使用される前に動物実験（生体内テスト）を受ける必要があります。しかし、たとえ薬剤が動物に完全に適していたとしても、それが人間に使用しても絶対に安全であるとは保証されません。薬の副作用の問題に対する理想的な解決策は、薬が人間の臨床試験に入る前に、人間の細胞で薬をテストすること（in vitro テスト）です。

多くの研究により、幹細胞は医薬品の研究開発に効果的なツールであることが示されています。ある研究（2023年）では、幹細胞が薬理学的研究のための理想的なin vitro実験プラットフォームを提供することが示されました。それにより、新たな分子標的の特定、化合物の薬理効果の評価、臨床効果の予測が可能になります。例としては、免疫療法の有効性を評価するために患者の幹細胞から癌モデルを作成することが挙げられます。

幹細胞は、失われた組織や損傷した組織を置き換えるだけでなく、薬剤の研究やスクリーニングのスピードアップにも役立ちます。幹細胞を使用して細胞レベルで病気をシミュレートすることで、科学者は病気の発症機序をより深く理解し、薬効のある化合物を効果的にスクリーニングすることができます。

カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）によると、病気のメカニズムを解明した上で幹細胞技術を応用すれば、医薬品開発の時間とコストが短縮されるという。幹細胞技術により、製薬会社は開発プロセスのかなり早い段階で新薬の副作用を検査する能力が飛躍的に向上し、新薬の開発にかかる時間が大幅に短縮されると期待されています。

アメリカ、カナダ、ドイツ、日本、中国など、世界中の多くの国々が幹細胞技術を応用し、新薬の開発に成功しています。現在、多能性幹細胞技術（iPS）と体細胞核移植技術（SCNT）の応用が人気です。 iPS細胞技術とSCNTによって作成された多能性幹細胞は、細胞を提供した人と遺伝的に同一の細胞株を生成します。

一例としては、パーキンソン病患者の治療のための抗炎症薬の製造研究プロセスが挙げられます。薬の研究プロセスは、パーキンソン病患者の皮膚細胞の小さなサンプルを採取することから始まります。科学者たちはこれらの細胞サンプルを特殊な条件下で培養し、患者の脳内の損傷した細胞と同一の神経細胞に変化させる予定だ。しばらく観察した後、これらの新しい細胞は培養皿の中でパーキンソン病の過程を正確に再現しました。研究者たちは、病気が進行するにつれて細胞内に起こる変化を詳しく調べる予定だ。これにより、パーキンソン病の進行を予防、遅延、阻止、さらには逆転させるのに役立つ早期の薬物スクリーニング方法が開発される可能性があります。

幹細胞は、新薬の安全性と潜在的なリスクを評価するためにも使用されます。 TSによると。グラッドストーン心臓血管疾患研究所の上級研究員ブルース・コンクリン氏は、人工多能性幹細胞を使った薬剤スクリーニングは毒性の副作用を検出する強力な方法だと語った。したがって、幹細胞は心臓細胞、肝細胞、脳細胞などの成熟した細胞種に培養され、その後、新しい薬剤や潜在的な環境危険物にさらして、起こりうる副作用を記録することになります。たとえば、神経幹細胞を使用してアルツハイマー病を研究し、ベータアミロイド阻害剤をスクリーニングするなどです。

現実には、薬物検査には何年もかかり、何百万ドルもの費用がかかります。米国では、新薬が市場に出るまでに、発見と開発、前臨床研究、臨床試験、FDA の審査という 4 つの段階を経る必要があります。さらに、医薬品がさまざまな開発段階を経て、欧州医薬品審査機関 (EMA) または米国食品医薬品局 (FDA) から承認を受けるまでにかかる平均時間は 10 年です。

長期的には、幹細胞は個別化された薬物療法の新たな道を切り開きます。患者自身の幹細胞を使用して個別の疾患モデルを作成することにより、科学者や医療提供者は各患者が各薬剤にどのように反応するかを予測することができ、治療の成功率を高め、回復時間を短縮することができます。

出典: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html