وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج ثوري لتحرير الجينات لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.
تم اتخاذ هذا القرار من قبل إدارة الغذاء والدواء في 9 ديسمبر. العلاجان المعتمدان هما Casgevy، الذي يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR الحائزة على جائزة نوبل، وLyfgenia، الذي يستخدم فيروسًا غير ضار لتحرير الجينات.
يتم إنتاج دواء Casgevy من قبل شركتين، شركة Vertex Pharmaceuticals (الولايات المتحدة الأمريكية) وشركة CRISPR Therapeutics (سويسرا). يعمل الدواء على إصلاح الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.
ينشأ كلا المرضين بسبب خلل في الجين الذي يحمل الهيموجلوبين. وعادةً ما تكلف علاجات العلاج الجيني ملايين الدولارات، وهو ما يجعلها بعيدة عن متناول العديد من المرضى. تسعى الشركة المصنعة Vertex Pharmaceuticals إلى إبقاء السعر منخفضًا قدر الإمكان.
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء بعد أن وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية بالمملكة المتحدة على العلاج في نوفمبر/تشرين الثاني.
وفي الوقت نفسه، تستخدم Lyfgenia نقل الجينات لتحرير الجينات. يقوم بتعديل الخلايا الجذعية لدم المريض لإنتاج الهيموجلوبين من مصدر وراثي. وفقا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، عندما يضاف الهيموجلوبين إلى خلايا الدم الحمراء، فإنه يقلل من خطر الإصابة بمرض فقر الدم المنجلي.
خلية دم حمراء على شكل منجل. الصورة: مركز السيطرة على الأمراض والوقاية منها
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "تمثل هذه العلاجات تقدماً كبيراً في مجال العلاج الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي. إن قدرتها على تغيير حياة المرضى هائلة".
وتقول الدكتورة نيكول فيردان من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن العلاج الجيني يجعل العلاج أكثر استهدافا وفعالية، خاصة للأشخاص المصابين بأمراض نادرة والذين لديهم خيارات علاجية محدودة.
وأضافت أن إدارة الغذاء والدواء "متحمسة لتطوير هذا المجال"، لأنها تساعد الأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض.
وتعني موافقة الوكالة أن حوالي 16 ألف شخص مصاب بمرض فقر الدم المنجلي سيكون لديهم خيار علاج محتمل آخر. يؤثر هذا المرض على حوالي 100 ألف أمريكي وأكثر من 7.7 مليون شخص في جميع أنحاء العالم، معظمهم من ذوي الأصول الأفريقية وكاريبية. وهو اضطراب دموي نادر وموهن ويهدد الحياة. تظل احتياجات العلاج لدى العديد من الأشخاص غير مُلباة.
يمتلك مرضى فقر الدم المنجلي خلايا دم مستطيلة الشكل على شكل منجل بدلاً من الشكل الدائري المقعر النموذجي. وتعلق الخلايا المشوهة في الأوعية الدموية، مما يمنع وصول الأكسجين إلى الجسم، مما يسبب آلاما شديدة للمرضى، وربما السكتة الدماغية وتلف الأعضاء.
توك لينه (بحسب وكالة فرانس برس، أسوشيتد برس )
[إعلان رقم 2]
رابط المصدر
تعليق (0)