ยาและยาเหล่านี้ขายกันในราคาสูงมาก ในความเป็นจริง ราคาเหล่านี้สูงมากจนท้าทายไม่เพียงแต่ผู้ป่วยเท่านั้น แต่ยังรวมถึงระบบดูแลสุขภาพและบริษัทประกันภัยอีกด้วย ตามรายงานของนิตยสาร Scientific American
Skysona คือยีนบำบัดที่มีต้นทุนการรักษาครั้งเดียว 3 ล้านดอลลาร์ ซึ่งจะช่วยชะลอการดำเนินของโรคต่อมหมวกไตเสื่อม (CALD)
การบำบัดและยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ได้แก่:
สกายโซน่า
Skysona เป็นยีนบำบัดที่ก้าวล้ำซึ่งมีค่าใช้จ่ายในการรักษาครั้งเดียว 3 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือราว 73,000 ล้านดอง การบำบัดนี้ซึ่งพัฒนาโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Bluebird Bio (สหรัฐอเมริกา) มีผลในการชะลอความก้าวหน้าของโรคต่อมหมวกไตเสื่อม (CALD)
CALD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลต่อระบบประสาท การบำบัดด้วย Skysona จะดัดแปลงเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเพื่อรวมยีน ALDP ไว้ด้วย จะช่วยให้โรคมีการดำเนินไปช้าลงและช่วยยกระดับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยให้ดีขึ้น เหตุผลที่วิธีการบำบัดนี้มีราคาแพงมากเนื่องมาจากต้นทุนในการวิจัย พัฒนา และการผลิต
ซินเทโกล
Zynteglo คือยีนบำบัดแบบเวกเตอร์เลนติไวรัส และพัฒนาโดย Bluebird Bio ค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยวิธีนี้สูงถึง 2.8 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือราว 68,000 ล้านดองเวียดนามต่อการรักษาหนึ่งครั้ง ยานี้ใช้ในผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ต้องรับเลือด (TDT) โรคนี้เป็นโรคทางเลือดที่หายากซึ่งต้องได้รับการถ่ายเลือดเป็นประจำตลอดชีวิตจึงจะมีชีวิตอยู่ได้
การบำบัดด้วย Zynteglo จะช่วยลดหรือแม้แต่ขจัดความจำเป็นในการถ่ายเลือด ส่งผลให้คุณภาพชีวิตดีขึ้น รวมถึงภาระทางกายภาพและทางการเงินจากการถ่ายเลือดอีกด้วย
ซอลเกนส์มา
Zolgensma ถือเป็นยีนบำบัดที่ปฏิวัติวงการในการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากในเด็ก ยาตัวนี้ได้รับการพัฒนาโดยบริษัท Novartis Pharmaceutical (สวิตเซอร์แลนด์) และได้รับอนุญาตจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนพฤษภาคม 2019
ราคาเฉลี่ยของการรักษาแบบนี้อยู่ที่ 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือประมาณ 50,000 ล้านดอง Zolgensma ทำงานโดยการแทนที่ยีนในเซลล์ประสาทสั่งการมอเตอร์เพื่อการอยู่รอด 1 (SMN1) ที่มีข้อบกพร่องหรือหายไป ความผิดปกตินี้เองที่ทำให้เกิดโรค
โซกินวี่
Zokinvy ใช้ในการรักษาโรค Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) และโรค Progeroid Laminopathies โรคทางพันธุกรรมเหล่านี้พบได้น้อยมาก ซึ่งทำให้เด็กเกิดการแก่ก่อนวัย
Zokinvy ได้รับการพัฒนาโดย Eiger BioPharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) ค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยวิธีนี้อยู่ที่ 1.7 ล้านเหรียญสหรัฐต่อปี หรือประมาณ 25,000 ล้านดอง ยาที่รับประทานเข้าไปได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถชะลอความก้าวหน้าของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของเด็กๆ ได้ ตามรายงานของ Scientific American
ลิงค์ที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)