これらの治療法や医薬品は非常に高額で販売されています。実際、サイエンティフィック・アメリカン誌によると、その価格は非常に高いため、患者だけでなく医療制度や保険会社にも負担がかかっているという。
スカイソナは、副腎白質ジストロフィー（CALD）の進行を遅らせる、1回の治療費が300万ドルの遺伝子治療です。
世界で最も高価な治療法と医薬品には以下のものがあります。
スカイソナ
スカイソナは、1回の治療費が300万ドル（約730億ベトナムドン）の画期的な遺伝子治療です。バイオテクノロジー企業ブルーバードバイオ（米国）が開発したこの治療法には、副腎白質ジストロフィー（CALD）の進行を遅らせる効果があります。
CALD は神経系に影響を及ぼすまれな遺伝性疾患です。スカイソナ療法は、患者の幹細胞を改変してALDP遺伝子を組み込むことになる。そのおかげで、病気の進行が遅くなり、患者の生活の質の向上につながります。この治療法が非常に高価な理由は、研究、開発、生産にかかるコストのためです。
ジンテグロ
Zynteglo はレンチウイルスベクター遺伝子治療であり、Bluebird Bio 社によって開発されました。この治療法の費用は、1回の治療につき最大280万ドル（約680億ベトナムドン）かかる。この薬は、輸血依存性サラセミア（TDT）の患者に使用されます。これは、生き残るために生涯にわたって定期的に輸血を必要とするまれな血液疾患です。
Zynteglo 療法により、輸血の必要性が軽減またはなくなるため、生活の質が向上するとともに、輸血の身体的および経済的負担も軽減されます。
ゾルゲンスマ
ゾルゲンスマは、小児のまれな遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）を治療するための画期的な遺伝子治療法と考えられています。この薬はノバルティス製薬（スイス）が開発し、2019年5月に米国食品医薬品局（FDA）から認可された。
この治療の平均価格は210万ドル、約500億ベトナムドンです。ゾルゲンスマは、欠陥があるか欠損している生存運動ニューロン 1 (SMN1) の遺伝子を置き換えることによって作用します。この異常が病気の原因となります。
ゾキンヴィ
Zokinvy は、ハッチンソン・ギルフォード早老症 (HGPS) および早老性ラミノパチー症候群の治療に使用されます。これらは、子供の早期老化を引き起こす極めてまれな遺伝病です。
Zokinvyは、Eiger BioPharmaceuticals（米国）によって開発されました。この治療法による治療費は年間170万ドル、約250億ベトナムドンです。サイエンティフィック・アメリカン誌によると、経口摂取されるこの薬は、病気の進行を遅らせ、子供たちの生活の質を改善することが示されている。
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