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L'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni a approuvé Casgevy - le premier traitement d'édition génétique CRISPR au monde - pour traiter la drépanocytose (photo), ouvrant l'espoir d'un remède pour des milliers de patients.
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L’agence a approuvé le traitement Casgevy pour les patients atteints de drépanocytose et de thalassémie âgés de 12 ans et plus. Casgevy fonctionne en ciblant les gènes problématiques dans les cellules souches de la moelle osseuse d'un patient, qui aident le corps à produire de l'hémoglobine fonctionnant normalement. Dans la première étape, le patient reçoit une chimiothérapie. Ensuite, le médecin prélèvera des cellules souches de la moelle osseuse et modifiera les gènes en laboratoire. Les cellules sont ensuite réinjectées dans le patient pour un traitement à long terme.
La drépanocytose et la thalassémie résultent de défauts dans le gène qui transporte l’hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l’oxygène. Chez les personnes atteintes de drépanocytose, une mutation génétique donne aux cellules la forme d’une faucille, ce qui bloque la circulation sanguine et provoque de fortes douleurs, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux et d’autres problèmes. La maladie est particulièrement fréquente chez les personnes d’origine africaine ou caribéenne.
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