Diese Therapien und Medikamente werden zu sehr hohen Preisen verkauft. Tatsächlich sind ihre Preise so hoch, dass sie laut der Zeitschrift Scientific American nicht nur für die Patienten, sondern auch für das Gesundheitssystem und die Versicherungsgesellschaften eine Herausforderung darstellen.
Skysona ist eine Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen US-Dollar, die das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD) verlangsamt.
Zu den teuersten Therapien und Medikamenten der Welt zählen:
Skysona
Skysona ist eine bahnbrechende Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen USD, etwa 73 Milliarden VND. Diese vom Biotechnologieunternehmen Bluebird Bio (USA) entwickelte Therapie verlangsamt das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD).
CALD ist eine seltene genetische Störung, die das Nervensystem beeinträchtigt. Die Skysona-Therapie würde die Stammzellen des Patienten so verändern, dass sie das ALDP-Gen enthalten. Dadurch wird der Krankheitsverlauf verlangsamt und die Lebensqualität des Patienten verbessert. Der Grund für die hohen Kosten dieser Therapie sind die Kosten für Forschung, Entwicklung und Produktion.
Zynteglo
Zynteglo ist eine lentivirale Vektor-Gentherapie und wird ebenfalls von Bluebird Bio entwickelt. Die Kosten dieser Therapie betragen bis zu 2,8 Millionen USD, etwa 68 Milliarden VND, pro Behandlung. Die Probanden, die das Medikament verwenden, sind Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT). Dabei handelt es sich um eine seltene Bluterkrankung, die zum Überleben regelmäßige, lebenslange Bluttransfusionen erfordert.
Durch die Zynteglo-Therapie wird der Bedarf an Bluttransfusionen verringert oder sogar vermieden. Dies verbessert sowohl die Lebensqualität als auch verringert die körperliche und finanzielle Belastung durch Bluttransfusionen.
Zolgensma
Zolgensma gilt als revolutionäre Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Erkrankung bei Kindern. Das Medikament wurde von der Novartis Pharmaceutical Company (Schweiz) entwickelt und im Mai 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.
Der Durchschnittspreis dieser Behandlung beträgt 2,1 Millionen USD, etwa 50 Milliarden VND. Zolgensma wirkt, indem es das defekte oder fehlende Gen im Überlebensmotorneuron 1 (SMN1) ersetzt. Es ist diese Anomalie, die die Krankheit verursacht.
Zokinvy
Zokinvy wird zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und des Progeroid-Laminopathie-Syndroms angewendet. Dabei handelt es sich um äußerst seltene genetische Erkrankungen, die zu vorzeitiger Alterung bei Kindern führen.
Zokinvy wird von Eiger BioPharmaceuticals (USA) entwickelt. Die Behandlungskosten mit dieser Therapie betragen 1,7 Millionen USD/Jahr, etwa 25 Milliarden VND. Laut Scientific American verlangsamt das oral eingenommene Medikament den Krankheitsverlauf und verbessert die Lebensqualität von Kindern.
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