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米国で、十代のアントニオ君が遺伝子治療点眼薬のおかげで、何年も暗闇の中で暮らした後、視力を取り戻した。
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| バスコム・パーマー眼科研究所における遺伝子治療による視力治療 |
これは、眼疾患に苦しむ何百万人もの人々にとって希望となるニュースだと考えられています。アントニオは生まれたときから、体全体と目に水ぶくれができる珍しい遺伝病を患っていました。この病気は世界中で約3,000人を悩ませています。アントニオさんの病気は、コラーゲン7というタンパク質を生成する遺伝子の変異に起因しています。
2022年8月、アントニオさんは右目の手術を受け、その後、米国のバスコム・パーマー眼科研究所のアルフォンソ・サバター医師が、不活化した単純ヘルペスウイルスを使ってその遺伝子の活性コピーを作成する「ヴィジュベック」と呼ばれる治療法に基づいた遺伝子治療点眼薬による実験的治療を行った。この目薬シリーズは、2 年間の研究とテストを経て、米国食品医薬品局 (FDA) によって使用が承認されました。
治療前、アントニオさんの両眼球は不透明な傷跡で覆われていました。遺伝子治療点眼薬による治療後、傷跡は消えた。アントニオの右目の視力は20/25です。左目の視力は約20/50です。アントニオさんの肌も、この治療法の臨床試験に参加した後、改善しました。
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