Ces thérapies et médicaments sont vendus à des prix très élevés. En fait, leurs prix sont si élevés qu’ils représentent un défi non seulement pour les patients, mais aussi pour le système de santé et les compagnies d’assurance, selon le magazine Scientific American .
Skysona est une thérapie génique dont le coût de traitement unique s'élève à 3 millions de dollars et qui ralentit la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).
Les thérapies et médicaments les plus chers au monde comprennent :
Skysona
Skysona est une thérapie génique révolutionnaire dont le coût de traitement unique s'élève à 3 millions USD, soit environ 73 milliards de VND. Cette thérapie, développée par la société de biotechnologie Bluebird Bio (USA), a pour effet de ralentir la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).
La CALD est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. La thérapie Skysona modifierait les cellules souches du patient pour inclure le gène ALDP. Grâce à cela, la maladie progressera plus lentement et contribuera à améliorer la qualité de vie du patient. La raison pour laquelle cette thérapie est si chère est due aux coûts de recherche, de développement et de production.
Zynteglo
Zynteglo est une thérapie génique à vecteur lentiviral et est également développée par Bluebird Bio. Le coût de cette thérapie s'élève à 2,8 millions de dollars, soit environ 68 milliards de VND, pour un traitement. Les sujets utilisant le médicament sont des patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions (TDT). Il s’agit d’une maladie sanguine rare qui nécessite des transfusions sanguines régulières et à vie pour survivre.
La thérapie Zynteglo réduira, voire éliminera, le besoin de transfusions sanguines, améliorant ainsi la qualité de vie ainsi que le fardeau physique et financier des transfusions sanguines.
Zolgensma
Zolgensma est considéré comme une thérapie génique révolutionnaire pour traiter l’atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie génétique rare chez les enfants. Le médicament a été développé par Novartis Pharmaceutical Company (Suisse) et autorisé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mai 2019.
Le prix moyen de ce traitement est de 2,1 millions USD, soit environ 50 milliards de VND. Zolgensma agit en remplaçant le gène du motoneurone de survie 1 (SMN1) qui est défectueux ou manquant. C’est cette anomalie qui provoque la maladie.
Zokinvy
Zokinvy est utilisé pour traiter le syndrome de progéria de Hutchinson-Gilford (HGPS) et le syndrome de laminopathies progéroïdes. Il s’agit de maladies génétiques extrêmement rares qui provoquent un vieillissement prématuré chez les enfants.
Zokinvy est développé par Eiger BioPharmaceuticals (USA). Le coût du traitement avec cette thérapie est de 1,7 million USD/an, soit environ 25 milliards de VND. Selon Scientific American, le médicament, pris par voie orale, ralentit la progression de la maladie et améliore la qualité de vie des enfants.
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