Materias primas costosas, una fabricación compleja y un modelo difícil de replicar significan que Zolgensma, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal, tiene un precio de 2,1 millones de dólares (50 mil millones de VND) por dosis.
Un medicamento de uso único que se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético que causa pérdida y debilidad muscular. El producto desarrollado por AveXis, filial de Novartis (EE.UU.), fue considerado el más caro del mundo en el momento de su lanzamiento. Algunas compañías de seguros no cubren este medicamento debido a su alto costo. Otras compañías tienen requisitos estrictos que limitan el número de pacientes elegibles para el medicamento.
AveXis ha proporcionado medicamentos gratuitos a siete niños vietnamitas con atrofia muscular espinal a través de un programa de lotería que se celebra cada dos semanas.
Eficacia innovadora del tratamiento
Según los expertos, para saber por qué una dosis de Zolgensma cuesta casi 50 mil millones de VND, es necesario conocer cómo y para qué se creó este medicamento. Zolgensma pertenece a una clase de medicamentos personalizados, que abordan problemas específicos causados por el código genético de un paciente. Por lo tanto, este método de tratamiento de la enfermedad es mucho más eficaz que los métodos tradicionales, que son populares y están disponibles para muchos pacientes.
En esencia, Zolgensma es un tipo de terapia genética. El medicamento reemplaza el gen SMN1 defectuoso en personas con atrofia muscular espinal con una copia nueva que funciona normalmente.
Sin embargo, el proceso de introducir esta copia sana en la célula no es sencillo. El nuevo gen debe colocarse dentro de un vector viral, llamado adenovirus 9 (AAV9). Los científicos eliminarán parte del ADN del virus para que no pueda causar enfermedades en los humanos. Una vez introducido en el cuerpo a través de una infusión intravenosa, el vector viral viaja a las células transportando genes nuevos y sanos para reemplazar los genes defectuosos.
El medicamento también contiene el ingrediente activo onasemnogene abeparvovec, que ayuda a restaurar genes y producir proteínas para el movimiento muscular y la función nerviosa. Desde que se introdujo Zolgensma, alrededor de 80 niños en el Reino Unido se han salvado de la muerte cada año.
El fabricante Novartis dijo que Zolgensma era caro porque "cambia significativamente las vidas de las familias afectadas por una enfermedad devastadora". Cada año, más de 60.000 niños en todo el mundo son diagnosticados con atrofia muscular espinal. Desde su inicio, Zolgensma ha sido aprobado en alrededor de 38 países y más de 1.000 niños han usado este medicamento.
Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, sostiene que las terapias genéticas representan un avance médico y ofrecen la esperanza de curar enfermedades genéticas mortales con una sola dosis.
El medicamento Zolgensma cuesta 2,1 millones de dólares. Foto: Novartis
Modelo de producción difícil de replicar
Aunque la terapia genética es una opción prometedora para curar muchas enfermedades, el proceso de fabricación del medicamento es difícil. A diferencia de los tratamientos con anticuerpos que permiten la creación y expansión de líneas celulares, la terapia genética es difícil de ampliar y muy costosa de producir.
El problema radica en la biología, porque el vector AAV9 original es un virus que quiere matar células. Una vez que se ha eliminado y reemplazado el ADN, es seguro introducir el virus en las células humanas. Sin embargo, el proceso para llegar a esta etapa es extremadamente costoso.
Las empresas están compitiendo para desarrollar y comercializar nuevos medicamentos. Pero no dedican mucho tiempo a optimizar sus procesos de producción. Como resultado, los medicamentos llegan al mercado rápidamente y a un coste elevado.
"En este momento, el mundo no tiene la capacidad ni los procesos de fabricación necesarios para elaborar medicamentos para enfermedades raras o extremadamente raras. Para las terapias genéticas, hay que comprar materias primas muy caras. Por lo tanto, la capacidad de replicar y poner en funcionamiento este modelo es muy limitada". “Es limitado”, explica Eric Hobbs, director ejecutivo de Berkeley Lights.
Zolgensma es actualmente un medicamento patentado fabricado por Novartis, y no existe una versión biosimilar disponible (un medicamento que sea similar en calidad, seguridad y eficacia clínica al producto original).
Zolgensma también se considera un medicamento biológico, lo que significa que está elaborado a partir de células vivas. Por lo tanto, los científicos no pueden crear copias exactas de estos medicamentos.
La alternativa a Zolgensma es Spinraza, que se toma cuatro veces al año de por vida. El precio de lista del medicamento es de 750.000 dólares para el primer año y 350.000 dólares cada año siguiente, o alrededor de 4 millones de dólares durante 10 años.
El grupo sin fines de lucro Institute for Clinical Economics Review estima que el precio justo de las nuevas terapias genéticas está entre 1,2 y 2,1 millones de dólares.
Thuc Linh (según Forbes, Guardian, Healthline )
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