Teure Rohstoffe, eine komplexe Herstellung und ein schwer zu replizierendes Modell führen dazu, dass Zolgensma, ein Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, 2,1 Millionen Dollar (50 Milliarden VND) pro Dosis kostet.
Ein einmaliges Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer genetischen Störung, die Muskelschwund und -schwäche verursacht. Das von AveXis, einer Tochtergesellschaft von Novartis (USA), entwickelte Produkt galt zum Zeitpunkt seiner Markteinführung als das teuerste der Welt. Aufgrund der hohen Kosten übernehmen einige Krankenkassen die Kosten für dieses Medikament nicht. Andere Unternehmen haben strenge Anforderungen, die die Zahl der Patienten begrenzen, die für das Medikament in Frage kommen.
Sieben vietnamesische Kinder mit spinaler Muskelatrophie erhielten von AveXis im Rahmen eines alle zwei Wochen stattfindenden Lotterieprogramms kostenlose Medikamente.
Bahnbrechende Wirksamkeit der Behandlung
Um zu verstehen, warum eine Dosis Zolgensma fast 50 Milliarden VND kostet, muss man laut Experten wissen, wie und warum dieses Medikament entwickelt wurde. Zolgensma gehört zu einer Klasse personalisierter Arzneimittel, die auf spezifische Probleme abzielen, die durch den genetischen Code eines Patienten verursacht werden. Daher ist diese Behandlungsmethode für die Krankheit viel wirksamer als herkömmliche Methoden, die beliebt und für viele Patienten verfügbar sind.
Im Wesentlichen ist Zolgensma eine Art Gentherapie. Das Medikament ersetzt das fehlerhafte SMN1-Gen bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie durch eine neue, normal funktionierende Kopie.
Allerdings ist es nicht einfach, diese gesunde Kopie in die Zelle zu bekommen. Das neue Gen muss in einen viralen Vektor namens Adenovirus 9 (AAV9) eingefügt werden. Wissenschaftler werden einen Teil der DNA des Virus entfernen, sodass es beim Menschen keine Krankheiten verursachen kann. Sobald der Virus durch eine intravenöse Infusion in den Körper gelangt, wandert er zu den Zellen und transportiert neue, gesunde Gene, um die defekten Gene zu ersetzen.
Das Medikament enthält außerdem den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der bei der Wiederherstellung von Genen und der Produktion von Proteinen für die Muskelbewegung und Nervenfunktion hilft. Seit der Einführung von Zolgensma können in Großbritannien jedes Jahr etwa 80 Kinder vor dem Tod bewahrt werden.
Der Hersteller Novartis erklärte, Zolgensma sei teuer, weil es „das Leben der von einer verheerenden Krankheit betroffenen Familien erheblich verändert“. Jedes Jahr wird bei mehr als 60.000 Kindern weltweit eine spinale Muskelatrophie diagnostiziert. Seit seiner Einführung wurde Zolgensma in etwa 38 Ländern zugelassen und mehr als 1.000 Kinder haben dieses Medikament verwendet.
Vas Narasimhan, CEO von Novartis, argumentiert, dass Gentherapien einen medizinischen Durchbruch darstellen und die Hoffnung bieten, tödliche genetische Krankheiten mit nur einer Dosis zu heilen.
Das Medikament Zolgensma kostet 2,1 Millionen USD. Foto: Novartis
Schwer zu replizierendes Produktionsmodell
Obwohl die Gentherapie eine vielversprechende Möglichkeit zur Heilung vieler Krankheiten darstellt, ist der Herstellungsprozess des Medikaments schwierig. Im Gegensatz zu Antikörperbehandlungen, die die Schaffung und Vermehrung von Zelllinien ermöglichen, ist die Gentherapie schwer zu skalieren und ihre Herstellung sehr teuer.
Das Problem liegt in der Biologie, denn der ursprüngliche AAV9-Vektor ist ein Virus, das Zellen töten will. Sobald die DNA entfernt und ersetzt wurde, kann das Virus gefahrlos in menschliche Zellen eingeführt werden. Der Prozess bis zu diesem Stadium ist jedoch äußerst kostspielig.
Die Unternehmen liefern sich ein Wettrennen um die Entwicklung und Vermarktung neuer Medikamente. Allerdings verbringen sie nicht viel Zeit damit, ihre Produktionsprozesse zu optimieren. Dies hat zur Folge, dass Medikamente schnell und mit hohen Kosten auf den Markt gebracht werden müssen.
„Derzeit verfügt die Welt nicht über die Kapazitäten und Herstellungsverfahren, um Medikamente für seltene oder extrem seltene Krankheiten herzustellen. Für Gentherapien muss man sehr teure Rohstoffe kaufen. Die Fähigkeit, dieses Modell zu replizieren und zu betreiben, ist also sehr begrenzt“, erklärt Eric Hobbs, CEO von Berkeley Lights.
Zolgensma ist derzeit ein Markenarzneimittel von Novartis. Eine Biosimilar-Version – also ein Arzneimittel, das in Qualität, Sicherheit und klinischer Wirksamkeit dem Originalprodukt gleicht – ist nicht verfügbar.
Zolgensma gilt auch als biologisches Arzneimittel, was bedeutet, dass es aus lebenden Zellen hergestellt wird. Daher können Wissenschaftler keine exakten Kopien dieser Medikamente herstellen.
Die Alternative zu Zolgensma ist Spinraza, das lebenslang viermal jährlich eingenommen wird. Der Listenpreis des Medikaments beträgt 750.000 Dollar im ersten Jahr und 350.000 Dollar pro Jahr danach, also etwa 4 Millionen Dollar über 10 Jahre.
Die gemeinnützige Organisation Institute for Clinical Economics Review schätzt, dass der faire Preis für neue Gentherapien zwischen 1,2 und 2,1 Millionen Dollar liegt.
Thuc Linh (Laut Forbes, Guardian, Healthline )
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