Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat am 8. Dezember zwei Gentherapien zugelassen, darunter Lyfgenia, bei dem ein harmloses Virus zur Bearbeitung von Genen verwendet wird; und die Casgevy-Therapie, bei der die CRISPR-Technologie zum Einsatz kommt, wurde laut AFP mit dem Nobelpreis 2020 ausgezeichnet.
Casgevy ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit zwischen zwei Unternehmen, Vertex Pharmaceuticals (USA) und CRISPR Therapeutics (Schweiz). Dieses Arzneimittel wird zur Korrektur fehlerhafter Gene in Knochenmarkstammzellen von Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie und Thalassämie verwendet.
Beide Krankheiten sind auf Fehler im Gen zurückzuführen, das das Hämoglobin transportiert. Gentherapien können Millionen von Dollar kosten und sind für viele Patienten unerschwinglich. Deshalb arbeitet Vertex Pharmaceuticals daran, die Kosten so gering wie möglich zu halten.
Dies ist die erste FDA-Zulassung von Casgevy, nachdem die britische Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) dem Medikament letzten Monat grünes Licht gegeben hatte.
Techniker arbeiten in einem Labor des Cincinnati Children’s Hospital (USA), wo Therapien zur Genomeditierung getestet werden.
Cincinnati Kinderkrankenhaus
"Diese Behandlungen stellen einen großen Fortschritt auf dem Gebiet der Gentherapie bei Sichelzellanämie dar. Das Potenzial dieser Produkte, das Leben von Patienten mit Sichelzellanämie zu verändern, ist enorm", sagte Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.
Mehr als 100.000 Amerikaner, zumeist Menschen mit dunkler Hautfarbe, leiden laut AFP an der Sichelzellenanämie, einer schmerzhaften und lebensbedrohlichen Krankheit, für die Mediziner noch immer keine Heilung finden.
Auch US-Präsident Joe Biden betonte, die Ankündigung der FDA vom 8. Dezember „zeige die Macht medizinischer Innovationen, das Leben der Amerikaner zu verbessern“. „Meine Regierung wird weiterhin daran arbeiten, die Entwicklung von Heilmitteln für seltene Krankheiten zu beschleunigen und die Forschung und medizinische Innovation zu unterstützen, die diesen Durchbruch möglich gemacht haben“, fügte Biden hinzu.
AFP berichtete, dass Wissenschaftler außerdem Methoden zur Bearbeitung von Genen in großen Organen, einschließlich des Gehirns, entwickeln. Dies könnte den Weg für die Behandlung von Krankheiten wie Muskeldystrophie und der Huntington-Krankheit ebnen.
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