إس جي بي
وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة على عقار Casgevy - أول علاج في العالم لتعديل الجينات بتقنية CRISPR - لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (في الصورة)، مما يفتح الأمل في إيجاد علاج لآلاف المرضى.
 |
وافقت الهيئة على علاج Casgevy للمرضى المصابين بمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وأكثر. يعمل دواء Casgevy عن طريق استهداف الجينات المسببة للمشاكل في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المريض، والتي تساعد الجسم على إنتاج الهيموجلوبين الطبيعي. في الخطوة الأولى، يتلقى المريض العلاج الكيميائي. بعد ذلك، يقوم الطبيب بأخذ الخلايا الجذعية من نخاع العظم وتعديل الجينات في المختبر. ويتم بعد ذلك إعادة الخلايا إلى المريض للعلاج على المدى الطويل.
ينتج مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا عن عيوب في الجين الذي يحمل الهيموجلوبين، وهو البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء الذي يحمل الأكسجين. في الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، تتسبب طفرة جينية في تحول الخلايا إلى شكل منجلي، مما يعيق تدفق الدم ويسبب آلامًا شديدة وتلفًا في الأعضاء وسكتات دماغية ومشاكل أخرى. ويعتبر هذا المرض شائعًا بشكل خاص لدى الأشخاص ذوي الأصول الأفريقية أو الكاريبية.
[إعلان 2]
مصدر
تعليق (0)