Дорогое сырье, сложное производство и сложная для воспроизведения модель приводят к тому, что цена на препарат Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии составляет 2,1 миллиона долларов США (50 миллиардов донгов) за дозу.
Препарат, назначаемый один раз в жизни и используемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — генетического заболевания, вызывающего атрофию и слабость мышц. Продукт, разработанный AveXis, дочерней компанией Novartis (США), на момент запуска считался самым дорогим в мире. Некоторые страховые компании не покрывают расходы на этот препарат из-за его высокой стоимости. Другие компании предъявляют строгие требования, ограничивающие число пациентов, имеющих право на препарат.
Семеро вьетнамских детей со спинальной мышечной атрофией получили бесплатные лекарства от AveXis в рамках лотереи, которая проводится каждые две недели.
Прорыв в эффективности лечения
По мнению экспертов, чтобы понять, почему доза Золгенсма стоит почти 50 миллиардов донгов, необходимо узнать, как и почему был создан этот препарат. Золгенсма относится к классу персонализированных лекарственных средств, которые нацелены на решение конкретных проблем, вызванных генетическим кодом пациента. Таким образом, данный метод лечения заболевания гораздо эффективнее традиционных методов, которые популярны и доступны многим пациентам.
По сути, Золгенсма — это разновидность генной терапии. Препарат заменяет дефектный ген SMN1 у людей со спинальной мышечной атрофией новой, нормально функционирующей копией.
Однако процесс попадания этой здоровой копии в клетку непрост. Новый ген должен быть помещен внутрь вирусного вектора, называемого аденовирусом 9 (AAV9). Ученые удалят часть ДНК вируса, чтобы он не мог вызывать заболевания у людей. После введения в организм посредством внутривенной инфузии вирусный вектор перемещается в клетки, перенося новые, здоровые гены для замены дефектных генов.
Препарат также содержит активный ингредиент онасемноген абепарвовец, который помогает восстанавливать гены и вырабатывать белки для движения мышц и работы нервной системы. С момента появления препарата Золгенсма ежегодно в Великобритании спасают от смерти около 80 детей.
Производитель Novartis заявил, что Zolgensma является дорогим препаратом, поскольку он «существенно меняет жизнь семей, пострадавших от разрушительной болезни». Ежегодно более 60 000 детей во всем мире диагностируют спинальную мышечную атрофию. С момента своего появления Золгенсма был одобрен примерно в 38 странах, и более 1000 детей приняли этот препарат.
Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, дающий надежду на излечение смертельных генетических заболеваний всего одной дозой.
Препарат Золгенсма стоит 2,1 млн долларов США. Фото: Новартис
Сложно воспроизводимая производственная модель
Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения многих заболеваний, процесс производства препарата сложен. В отличие от лечения антителами, которое позволяет создавать и расширять линии клеток, генную терапию трудно масштабировать, и она очень дорога в производстве.
Проблема кроется в биологии, поскольку исходный вектор AAV9 — это вирус, который хочет убивать клетки. После удаления и замены ДНК вирус становится безопасным для введения в клетки человека. Однако процесс достижения этой стадии чрезвычайно дорог.
Компании спешат разрабатывать и выводить на рынок новые препараты. Но они не уделяют много времени оптимизации своих производственных процессов. В результате лекарства быстро выводятся на рынок по высокой цене.
«Сейчас в мире нет мощностей, производственных процессов для производства лекарств от редких или крайне редких заболеваний. Для генной терапии необходимо закупать очень дорогое сырье. Поэтому возможность воспроизводить и эксплуатировать эту модель очень велика. ограничено», — объясняет Эрик Хоббс, генеральный директор Berkeley Lights.
В настоящее время Золгенсма является запатентованным препаратом, производимым компанией Novartis, при этом биоаналогичная версия — препарат, аналогичный оригинальному продукту по качеству, безопасности и клинической эффективности, — отсутствует.
Золгенсма также считается биологическим препаратом, то есть он изготовлен из живых клеток. Поэтому ученые не могут создать точные копии этих препаратов.
Альтернативой Золгенсме является препарат Спинраза, который принимают четыре раза в год в течение всей жизни. Рекомендованная цена препарата составляет 750 000 долларов США в первый год и 350 000 долларов США каждый последующий год, или около 4 миллионов долларов США за 10 лет.
Некоммерческая организация Institute for Clinical Economics Review оценивает справедливую цену новых методов генной терапии в диапазоне от 1,2 до 2,1 миллиона долларов.
Тук Линь (по данным Forbes, Guardian, Healthline )
Ссылка на источник
Comment (0)