高価な原材料、複雑な製造、そして複製が難しいモデルのため、脊髄性筋萎縮症の治療薬であるゾルゲンスマの価格は1回分あたり210万ドル（500億ドン）となっている。
筋肉の衰弱と衰弱を引き起こす遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に使用される、一生に一度の薬です。ノバルティス（米国）の子会社アベクシスが開発したこの製品は、発売当時は世界で最も高価なものと考えられていた。一部の保険会社は、この薬は高額であるため、保険適用外となっています。他の企業は、薬の対象となる患者の数を制限する厳しい要件を設けています。
AveXisは、2週間ごとに開催される抽選プログラムを通じて、脊髄性筋萎縮症のベトナムの子ども7人に無料の医薬品を提供した。
画期的な治療効果
専門家によると、ゾルゲンスマの1回分の価格が500億ドン近くもする理由を知るには、この薬がどのように、そしてなぜ作られたのかを知る必要があるという。ゾルゲンスマは、患者の遺伝子コードによって引き起こされる特定の問題をターゲットとする個別化医薬品の一種です。したがって、この病気の治療方法は、多くの患者に人気があり利用可能な従来の方法よりもはるかに効果的です。
本質的に、ゾルゲンスマは遺伝子治療の一種です。この薬は、脊髄性筋萎縮症患者の欠陥のあるSMN1遺伝子を、正常に機能する新しいコピーに置き換えます。
しかし、この健康なコピーを細胞内に取り込むプロセスは簡単ではありません。新しい遺伝子は、アデノウイルス 9 (AAV9) と呼ばれるウイルスベクター内に配置する必要がります。科学者たちは、ウイルスのDNAの一部を除去し、人間に病気を引き起こさないようにする。ウイルスベクターは静脈注射によって体内に導入されると、細胞内に移動し、欠陥のある遺伝子を置き換える新しい健康な遺伝子を運びます。
この薬には、遺伝子の修復や筋肉の動きと神経機能に必要なタンパク質の生成を助ける有効成分オナセムノゲン・アベパルボベックも含まれています。ゾルゲンスマが導入されて以来、英国では毎年約80人の子供たちが死から救われている。
製造元のノバルティスは、ゾルゲンスマが高価なのは「壊滅的な病気に苦しむ家族の生活を大きく変える」ためだと述べた。毎年、世界中で6万人以上の子供たちが脊髄性筋萎縮症と診断されています。ゾルゲンスマは発売以来、約38か国で承認されており、1,000人以上の子供たちがこの薬を使用しています。
ノバルティスのヴァス・ナラシムハン最高経営責任者（CEO）は、遺伝子治療は医学上の画期的な進歩であり、たった1回の投与で致命的な遺伝性疾患を治せる希望を与えるものだと主張している。
ゾルゲンスマという薬の価格は210万ドルです。写真:ノバルティス
生産モデルを再現するのが難しい
遺伝子治療は多くの病気を治療する有望な選択肢ですが、薬を製造するプロセスは困難です。細胞株の作成と増殖を可能にする抗体治療とは異なり、遺伝子治療は規模拡大が難しく、生産コストも非常に高くなります。
問題は生物学にあります。なぜなら、元の AAV9 ベクターは細胞を殺そうとするウイルスだからです。 DNA が除去され置き換えられると、ウイルスは人間の細胞に安全に導入できるようになります。しかし、この段階に到達するまでのプロセスは非常にコストがかかります。
企業は新薬の開発と販売を競い合っている。しかし、生産プロセスの最適化に多くの時間を費やしていません。その結果、医薬品は高額なコストをかけて迅速に市場に投入されることになります。
「現在、世界には希少疾患や極めて稀な疾患の治療薬を製造する能力や製造プロセスがありません。遺伝子治療には非常に高価な原材料を購入する必要があります。そのため、このモデルを拡大して運用する能力は非常に限られています」とバークレー ライツの CEO、エリック ホッブズ氏は説明する。
ゾルゲンスマは現在、ノバルティス社が製造する独自の医薬品であり、品質、安全性、臨床効果がオリジナル製品に類似した医薬品であるバイオシミラー版は存在しません。
ゾルゲンスマは生物学的医薬品ともみなされており、生きた細胞から作られています。したがって、科学者はこれらの薬の正確なコピーを作成することはできません。
ゾルゲンスマの代替薬はスピンラザであり、これは生涯にわたり年に4回服用する。この薬の定価は初年度75万ドル、その後は毎年35万ドル、10年間で約400万ドルとなる。
非営利団体の臨床経済レビュー研究所は、新たな遺伝子治療の適正価格は120万ドルから210万ドルの間であると見積もっている。
トゥック・リン（フォーブス、ガーディアン、ヘルスラインによる）
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