脊髄性筋萎縮症の治療薬はなぜ1回あたり500億ドンもかかるのでしょうか？

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高価な原材料、複雑な製造、複製の難しいモデルのため、脊髄性筋萎縮症の治療薬であるゾルゲンスマの価格は1回分あたり210万ドル（500億ドン）となっている。

筋肉の萎縮と衰弱を引き起こす遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に使用される、一生に一度の薬です。ノバルティス（米国）の子会社アベクシス社が開発したこの製品は、発売当時は世界で最も高価なものと考えられていた。一部の保険会社は、この薬は高額であるため、保険適用外となっています。他の企業は、薬剤の対象となる患者の数を制限する厳しい要件を設けています。

AveXisは、2週間ごとに開催される抽選プログラムを通じて、脊髄性筋萎縮症のベトナムの子どもたち7人に無料の医薬品を提供した。

画期的な治療効果

専門家によると、ゾルゲンスマの1回分の価格が500億ドン近くもする理由を知るには、この薬がどのように、そしてなぜ作られたのかを知る必要があるという。ゾルゲンスマは、患者の遺伝子コードによって引き起こされる特定の問題をターゲットとする個別化医薬品の一種です。したがって、この病気の治療方法は、多くの患者に人気があり利用可能な従来の方法よりもはるかに効果的です。

本質的に、ゾルゲンスマは遺伝子治療の一種です。この薬は、脊髄性筋萎縮症患者の欠陥のあるSMN1遺伝子を、正常に機能する新しいコピーに置き換える。

しかし、この健康なコピーを細胞内に取り込むプロセスは簡単ではありません。新しい遺伝子は、アデノウイルス 9 (AAV9) と呼ばれるウイルスベクター内に配置する必要がります。科学者たちは、ウイルスのDNAの一部を除去し、人間に病気を引き起こさないようにする。ウイルスベクターは静脈注射によって体内に導入されると細胞に移動し、欠陥のある遺伝子を置き換える新しい健康な遺伝子を運びます。

この薬には、遺伝子の修復や筋肉の動きや神経機能に必要なタンパク質の生成を助ける有効成分オナセムノゲン・アベパルボベックも含まれています。ゾルゲンスマが導入されて以来、英国では毎年約80人の子供が死亡から救われている。

製造元のノバルティスは、ゾルゲンスマが高価なのは「壊滅的な病気に苦しむ家族の生活を大きく変えるから」だと述べた。毎年、世界中で6万人以上の子供が脊髄性筋萎縮症と診断されています。ゾルゲンスマは発売以来、約38か国で承認されており、1,000人以上の子供たちがこの薬を使用しています。

ノバルティスのヴァス・ナラシムハンCEOは、遺伝子治療は医学上の画期的な進歩であり、たった1回の投与で致命的な遺伝病を治せる希望を与えるものだと主張している。