中国が新たな遺伝子編集ツールを開発

中国の研究者らは、正確かつ安全で、多くの遺伝性疾患を治療できる可能性があるという遺伝子編集ツールを開発した。

遺伝子編集ツールの開発は遺伝性疾患の治療に役立つ可能性がある。写真: Shutterstock/SCMP

よく知られている遺伝子編集ツールCRISPR-Cas9（ゲノム内の2本のDNA鎖を切断し、細胞の自己修復機構に頼って修復できる「分子ハサミ」のような働きをする）とは異なり、「ベースエディター」と呼ばれる新しいツールは、二重らせんを切断せずにゲノム内の特定の場所を修正すると、サウスカロライナ州立大学モーニングスター校（SCMP）が5月31日に報じた。この新しい研究は、ナショナル・サイエンス・レビュー誌に掲載された。

最初のベースエディターは、ハーバード大学の専門家デビッド・リュー氏が率いるチームによって2016年に提案されました。中国チームは異なるアプローチを使用しましたが、同様の結果を達成することができました。この新たな研究は基礎研究や遺伝子治療の分野における疾患モデルの開発にとって重要であると研究者らは述べた。

利点があるにもかかわらず、CRISPR-Cas9 にはまだいくつかの欠点があります。この方法は、細胞の自己修復機構を利用して壊れた部分を再接続するため、染色体の再配置や大規模なDNAの欠失などの副作用を引き起こす可能性があり、安全性への懸念が生じている。

科学者たちは、塩基編集と呼ばれる技術を使って、塩基と呼ばれる個々の DNA 文字のエラーを正確に修正する方法を発見しました。 DNA には、アデニン (A)、シトシン (C)、グアニン (G)、チミン (T) の 4 つの塩基があります。これらは特定のペアで一致する必要があります: A と T、C と G。

Liu氏のチームは、CRISPRハサミを使いながらDNAを切断する能力を無効にし、DNA塩基に対して化学反応を起こし、例えばCからT、AからGへの変換を可能にするタンパク質を付加した。

以前の研究では、脱アミノ化（分子からアミノ基を除去すること）が塩基修飾の最初のステップでした。 「脱アミノ化が塩基編集の第一段階だと思われているが、我々は別の酵素、グリコシラーゼも塩基編集を行えることを発見し、その固定観念を打ち破った」と、中国科学院脳科学・知能技術センターの専門家でチームメンバーのヤン・フイ氏は述べた。

ヤン氏は、従来の方法ではグアニン（G）を直接編集することはできなかったが、新しい方法ではグアニン（G）の編集が可能になったと述べた。 「ヒトの遺伝子変異の半分以上は、単一塩基の変異によって引き起こされます。したがって、塩基編集はこれらの変異を正確に修正することができます」と彼は付け加えました。

Thu Thao （ SCMPによると）

ソースリンク: https://vnexpress.net/trung-quoc-phat-trien-cong-cu-chinh-sua-gene-moi-4612022.html