Chinesische Forscher haben ein Instrument zur Genom-Editierung entwickelt, das ihrer Aussage nach präzise und sicher ist und das Potenzial hat, eine Reihe genetischer Krankheiten zu behandeln.
Die Entwicklung von Werkzeugen zur Genom-Editierung könnte bei der Behandlung genetischer Erkrankungen helfen. Foto: Shutterstock/SCMP
Anders als das bekannte Gen-Editierungswerkzeug CRISPR-Cas9 (das wie eine „molekulare Schere“ funktioniert, die zwei DNA-Stränge im Genom durchtrennen kann und sich dabei auf den Selbstreparaturmechanismus der Zelle verlässt) korrigiert das neue Werkzeug, ein sogenannter „Baseneditor“, bestimmte Stellen im Genom, ohne die Doppelhelix zu durchtrennen, berichtete SCMP am 31. Mai. Neue Forschungsergebnisse in der Zeitschrift National Science Review veröffentlicht.
Der erste Baseneditor wurde 2016 vom Team um David Liu an der Harvard University entwickelt. Das chinesische Team verfolgte einen anderen Ansatz, konnte aber ähnliche Ergebnisse erzielen. Die neue Forschung sei wichtig für die Entwicklung von Krankheitsmodellen in den Bereichen Grundlagenforschung und Gentherapie, hieß es.
Trotz seiner Vorteile hat CRISPR-Cas9 noch einige Nachteile. Diese Methode basiert auf dem Selbstreparaturmechanismus der Zelle, um beschädigte Teile wieder zu verbinden. Sie kann daher zu Nebenwirkungen wie einer Neuanordnung der Chromosomen oder einer Löschung großer DNA-Stränge führen und so Sicherheitsbedenken aufwerfen.
Wissenschaftler haben eine Möglichkeit entdeckt, Fehler in einem einzelnen DNA-Buchstaben, einer sogenannten Base, mithilfe einer Technik namens „Baseneditierung“ präzise zu korrigieren. Es gibt vier Basen in der DNA: Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T). Sie müssen in bestimmten Paaren übereinstimmen: A mit T und C mit G.
Lius Team verwendete die CRISPR-Schere, deaktivierte jedoch ihre Fähigkeit, DNA zu schneiden, und fügte ein Protein hinzu, das chemische Reaktionen an DNA-Basen durchführen kann und so zum Beispiel Umwandlungen von C in T oder von A in G ermöglicht.
In früheren Studien war die Desaminierung – das Entfernen einer Aminogruppe aus einem Molekül – der erste Schritt bei der Basenmodifizierung. „Die Leute denken, dass die Desaminierung der erste Schritt der Basenbearbeitung ist, aber wir haben dieses Stereotyp durchbrochen, indem wir herausfanden, dass ein anderes Enzym – Glykosylase – ebenfalls eine Basenbearbeitung durchführen kann“, sagte Teammitglied Yang Hui, ein Experte am Zentrum für Gehirnforschung und intelligente Technologie der Chinesischen Akademie der Wissenschaften.
Mit der vorherigen Methode konnte Guanin (G) nicht direkt bearbeitet werden, mit der neuen Methode ist die Bearbeitung von Guanin (G) jedoch möglich, sagte Yang. „Mehr als die Hälfte der genetischen Mutationen beim Menschen werden durch Mutationen einzelner Basen verursacht. Daher kann die Basenbearbeitung diese Mutationen präzise korrigieren“, fügte er hinzu.
Thu Thao (laut SCMP )
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