China entwickelt neues Werkzeug zur Genom-Editierung

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Chinesische Forscher haben ein Werkzeug zur Genom-Editierung entwickelt, das ihrer Aussage nach präzise und sicher ist und das Potenzial hat, eine Reihe genetischer Krankheiten zu behandeln.

Die Entwicklung von Werkzeugen zur Genom-Editierung könnte bei der Behandlung genetischer Erkrankungen helfen. Foto: Shutterstock/SCMP — Die Entwicklung von Werkzeugen zur Genom-Editierung könnte bei der Behandlung genetischer Erkrankungen helfen. Foto: *Shutterstock/SCMP*

Anders als das bekannte Gen-Editing-Tool CRISPR-Cas9 (das wie eine „molekulare Schere“ funktioniert, die zwei DNA-Stränge im Genom durchtrennen kann und sich dabei auf den Selbstreparaturmechanismus der Zelle verlässt), korrigiert das neue Tool, ein sogenannter „Baseneditor“, bestimmte Stellen im Genom, ohne die Doppelhelix zu durchtrennen, berichtete SCMP am 31. Mai. Neue Forschungsergebnisse wurden in der Fachzeitschrift National Science Review veröffentlicht.

Der erste Baseneditor wurde 2016 von einem Team um den Harvard-Experten David Liu vorgeschlagen. Das chinesische Team verfolgte einen anderen Ansatz, konnte aber dennoch ähnliche Ergebnisse erzielen. Die neue Forschung sei wichtig für die Entwicklung von Krankheitsmodellen in den Bereichen Grundlagenforschung und Gentherapie, hieß es.

Trotz seiner Vorteile hat CRISPR-Cas9 auch einige Nachteile. Diese Methode beruht auf dem Selbstreparaturmechanismus der Zelle, um beschädigte Teile wieder zu verbinden. Daher kann es zu Nebenwirkungen wie einer Neuanordnung der Chromosomen oder einer großen DNA-Deletion kommen, was Sicherheitsbedenken aufwirft.

Wissenschaftler haben eine Methode entdeckt, mit der sich Fehler in einem einzelnen DNA-Buchstaben, einer sogenannten Base, mithilfe einer Technik namens „Baseneditierung“ präzise korrigieren lassen. Es gibt vier Basen in der DNA: Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T). Sie müssen in bestimmten Paaren übereinstimmen: A mit T und C mit G.

Mithilfe der CRISPR-Schere, deren Fähigkeit zum Schneiden von DNA jedoch deaktiviert wurde, fügte Lius Team ein Protein hinzu, das chemische Reaktionen an DNA-Basen durchführen kann und so beispielsweise Umwandlungen von C in T oder von A in G ermöglicht.

In früheren Studien war die Desaminierung – das Entfernen einer Aminogruppe aus einem Molekül – der erste Schritt bei der Basenmodifizierung. „Die Leute denken, dass die Desaminierung der erste Schritt der Basenbearbeitung ist, aber wir haben mit diesem Stereotyp gebrochen, indem wir herausgefunden haben, dass ein anderes Enzym – Glykosylase – ebenfalls eine Basenbearbeitung durchführen kann“, sagte Teammitglied Yang Hui, ein Experte am Zentrum für Gehirnforschung und intelligente Technologie der Chinesischen Akademie der Wissenschaften.

Mit der vorherigen Methode konnte Guanin (G) nicht direkt bearbeitet werden, mit der neuen Methode ist die Bearbeitung von Guanin (G) jedoch möglich, sagte Yang. „Mehr als die Hälfte aller genetischen Mutationen beim Menschen werden durch einzelne Basenmutationen verursacht. Daher kann die Basenbearbeitung diese Mutationen präzise korrigieren“, fügte er hinzu.

Thu Thao (Laut SCMP )

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