값비싼 원자재, 복잡한 제조 과정, 복제하기 어려운 모델 등의 이유로 척수성 근위축증 치료제인 Zolgensma의 가격은 복용량당 210만 달러(500억 동)에 달합니다.
근육 소모와 약화를 유발하는 유전적 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 데 사용되는 일생에 한 번뿐인 약물입니다. 노바티스(미국)의 자회사인 아벡시스(AveXis)가 개발한 이 제품은 출시 당시 세계에서 가장 비싼 제품으로 간주되었습니다. 일부 보험 회사는 이 약의 비용이 너무 비싸서 이 약을 보장하지 않습니다. 일부 회사에서는 약물 투여 대상 환자 수를 제한하는 엄격한 요건을 적용합니다.
AveXis는 2주마다 추첨 프로그램을 통해 척수성 근위축증을 앓고 있는 베트남 어린이 7명에게 무료 약품을 제공했습니다.
획기적인 치료 효과
전문가들에 따르면, Zolgensma 한 용량의 가격이 500억 VND에 가까운 이유를 알려면 이 약이 어떻게, 왜 만들어졌는지 알아야 합니다. 졸겐스마는 환자의 유전적 코드로 인해 발생하는 특정 문제를 표적으로 삼는 개인화 의약품에 속합니다. 따라서 이 질병을 치료하는 방법은 현재 많은 환자가 이용하고 대중적인 전통적인 방법보다 훨씬 효과적입니다.
본질적으로 Zolgensma는 유전자 치료의 한 유형입니다. 이 약은 척수성 근위축증 환자의 결함이 있는 SMN1 유전자를 정상적으로 작동하는 새로운 사본으로 대체합니다.
하지만 이 건강한 사본을 세포에 넣는 과정은 간단하지 않습니다. 새로운 유전자는 아데노바이러스 9(AAV9)라고 불리는 바이러스 벡터 내부에 삽입되어야 합니다. 과학자들은 바이러스의 DNA 중 일부를 제거하여 바이러스가 인간에게 질병을 일으키지 못하도록 할 것이다. 정맥 주입을 통해 신체에 도입되면 바이러스 벡터는 세포로 이동하면서 결함이 있는 유전자를 대체할 새롭고 건강한 유전자를 운반합니다.
이 약에는 또한 유전자를 회복하고 근육 운동과 신경 기능을 위한 단백질을 생성하는 데 도움이 되는 활성 성분인 오나셈노겐 아베파르보벡이 함유되어 있습니다. 졸겐스마가 도입된 이래로 영국에서는 매년 약 80명의 어린이가 사망에서 구조되었습니다.
제조사인 노바티스는 졸겐스마가 "파괴적인 질병으로 고통받는 가족들의 삶을 크게 바꿔놓기 때문에" 가격이 비싼 것이라고 밝혔습니다. 매년 전 세계적으로 60,000명이 넘는 어린이가 척수성 근위축증 진단을 받습니다. Zolgensma는 출시 이후 약 38개국에서 승인을 받았으며, 1,000명 이상의 어린이가 이 약을 사용했습니다.
노바티스 CEO 바스 나라시만은 유전자 치료가 의학적 혁신을 나타내며 단 한 번의 투여로 치명적인 유전적 질환을 치료할 수 있다는 희망을 제공한다고 주장합니다.
졸겐스마 약물의 가격은 210만 달러입니다. 사진: 노바티스
생산 모델을 복제하기 어려움
유전자 치료는 많은 질병을 치료할 수 있는 유망한 방법이지만, 약물을 제조하는 과정이 어렵습니다. 세포주를 만들고 확장할 수 있는 항체 치료법과 달리, 유전자 치료법은 규모를 확장하기 어렵고 생산 비용이 매우 많이 듭니다.
문제는 생물학에 있습니다. 왜냐하면 원래 AAV9 벡터는 세포를 죽이고 싶어하는 바이러스이기 때문입니다. DNA가 제거되고 교체되면 바이러스는 인간 세포에 안전하게 도입될 수 있습니다. 하지만 이 단계까지 도달하는 과정은 엄청나게 비쌉니다.
기업들은 새로운 약을 개발하고 시장에 내놓기 위해 경쟁하고 있습니다. 하지만 그들은 생산 공정을 최적화하는 데 많은 시간을 투자하지 않습니다. 결과적으로 약물은 높은 비용으로 빠르게 시장에 출시됩니다.
"지금 당장, 세계는 희귀 또는 극히 희귀한 질병에 대한 약물을 만들 수 있는 용량과 제조 공정이 없습니다. 유전자 치료의 경우 매우 비싼 원자재를 구매해야 합니다. 따라서 이 모델을 복제하고 운영할 수 있는 능력은 매우 Berkeley Lights의 CEO인 에릭 홉스는 "제한적"이라고 설명했습니다.
졸겐스마는 현재 노바티스가 제조하는 자체 개발 약물로, 바이오시밀러 버전은 존재하지 않습니다. 바이오시밀러 버전은 원래 제품과 품질, 안전성, 임상적 효과 면에서 유사한 약물입니다.
졸겐스마는 생물학적 의약품으로 간주됩니다. 즉, 살아있는 세포로 만들어졌다는 의미입니다. 그러므로 과학자들은 이 약의 정확한 복제품을 만들 수 없습니다.
졸겐스마의 대체 약물인 스핀라자는 평생 1년에 4번 복용하는 약물입니다. 이 약의 가격은 첫해에는 75만 달러이고, 그 이후로는 매년 35만 달러로, 10년 동안은 약 400만 달러입니다.
비영리 단체인 임상경제리뷰 연구소는 새로운 유전자 치료의 공정 가격을 120만 달러에서 210만 달러 사이로 추정합니다.
Thuc Linh ( Forbes, Guardian, Healthline 에 따르면)
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