Des matières premières coûteuses, une fabrication complexe et un modèle difficile à reproduire signifient que Zolgensma, un médicament pour traiter l'amyotrophie spinale, est vendu au prix de 2,1 millions de dollars (50 milliards de VND) par dose.
Un médicament à usage unique utilisé pour traiter l’atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie génétique qui provoque une atrophie et une faiblesse musculaires. Le produit développé par AveXis, filiale de Novartis (USA), était considéré comme le plus cher du monde au moment de son lancement. Certaines compagnies d’assurance ne couvrent pas ce médicament en raison de son coût élevé. D’autres sociétés ont des exigences strictes qui limitent le nombre de patients éligibles au médicament.
Sept enfants vietnamiens atteints d'amyotrophie spinale ont reçu des médicaments gratuits d'AveXis grâce à un programme de loterie organisé toutes les deux semaines.
Efficacité révolutionnaire du traitement
Selon les experts, pour savoir pourquoi une dose de Zolgensma coûte près de 50 milliards de VND, il est nécessaire de savoir comment et pourquoi ce médicament a été créé. Zolgensma appartient à une classe de médicaments personnalisés, qui ciblent des problèmes spécifiques causés par le code génétique d'un patient. Ainsi, cette méthode de traitement de la maladie est beaucoup plus efficace que les méthodes traditionnelles, qui sont populaires et accessibles à de nombreux patients.
Essentiellement, le Zolgensma est un type de thérapie génique. Le médicament remplace le gène SMN1 défectueux chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale par une nouvelle copie fonctionnant normalement.
Cependant, le processus d’introduction de cette copie saine dans la cellule n’est pas simple. Le nouveau gène doit être placé à l’intérieur d’un vecteur viral, appelé adénovirus 9 (AAV9). Les scientifiques vont retirer une partie de l’ADN du virus afin qu’il ne puisse pas provoquer de maladie chez l’homme. Une fois introduit dans l’organisme par perfusion intraveineuse, le vecteur viral se déplace vers les cellules, transportant de nouveaux gènes sains pour remplacer les gènes défectueux.
Le médicament contient également le principe actif onasemnogène abeparvovec, qui aide à restaurer les gènes et à produire des protéines pour le mouvement musculaire et la fonction nerveuse. Depuis l’introduction du Zolgensma, environ 80 enfants au Royaume-Uni ont été sauvés de la mort chaque année.
Le fabricant Novartis a déclaré que le Zolgensma était cher car il « change considérablement la vie des familles touchées par une maladie dévastatrice ». Chaque année, plus de 60 000 enfants dans le monde reçoivent un diagnostic d’amyotrophie spinale. Depuis son lancement, Zolgensma a été approuvé dans environ 38 pays et plus de 1 000 enfants ont utilisé ce médicament.
Le PDG de Novartis, Vas Narasimhan, affirme que les thérapies géniques représentent une avancée médicale, offrant l'espoir de guérir des maladies génétiques mortelles avec une seule dose.
Le médicament Zolgensma coûte 2,1 millions de dollars. Photo : Novartis
Modèle de production difficile à reproduire
Bien que la thérapie génique soit une option prometteuse pour guérir de nombreuses maladies, le processus de fabrication du médicament est difficile. Contrairement aux traitements par anticorps qui permettent la création et l’expansion de lignées cellulaires, la thérapie génique est difficile à mettre en œuvre à grande échelle et très coûteuse à produire.
Le problème réside dans la biologie, car le vecteur AAV9 d’origine est un virus qui veut tuer les cellules. Une fois l’ADN retiré et remplacé, le virus peut être introduit en toute sécurité dans les cellules humaines. Cependant, le processus pour arriver à ce stade est extrêmement coûteux.
Les entreprises se livrent une course pour développer et commercialiser de nouveaux médicaments. Mais ils ne consacrent pas beaucoup de temps à optimiser leurs processus de production. En conséquence, les médicaments sont rapidement mis sur le marché à des coûts élevés.
« À l’heure actuelle, le monde n’a pas la capacité ni les processus de fabrication nécessaires pour fabriquer des médicaments contre les maladies rares ou extrêmement rares. Pour les thérapies géniques, il faut acheter des matières premières très chères. La capacité à reproduire et à exploiter ce modèle est donc très limitée. « C'est limité », explique Eric Hobbs, PDG de Berkeley Lights.
Zolgensma est actuellement un médicament exclusif fabriqué par Novartis, sans version biosimilaire disponible - un médicament dont la qualité, la sécurité et l'efficacité clinique sont similaires au produit original.
Le Zolgensma est également considéré comme un médicament biologique, ce qui signifie qu’il est fabriqué à partir de cellules vivantes. Les scientifiques ne peuvent donc pas créer de copies exactes de ces médicaments.
L’alternative au Zolgensma est le Spinraza, qui se prend quatre fois par an à vie. Le prix catalogue du médicament est de 750 000 $ pour la première année et de 350 000 $ chaque année suivante, soit environ 4 millions de dollars sur 10 ans.
L’Institute for Clinical Economics Review, un groupe à but non lucratif, estime que le juste prix des nouvelles thérapies géniques se situe entre 1,2 et 2,1 millions de dollars.
Thuc Linh (Selon Forbes, Guardian, Healthline )
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