Investigadores chinos han desarrollado una herramienta de edición genética que, según dicen, es precisa, segura y tiene el potencial de tratar una serie de enfermedades genéticas.
El desarrollo de herramientas de edición genética podría ayudar a tratar enfermedades genéticas. Foto: Shutterstock/SCMP
A diferencia de la conocida herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 (que actúa como una “tijera molecular” que puede cortar dos hebras de ADN en el genoma y confiar en el mecanismo de autorreparación de la célula para repararlo), la nueva herramienta, llamada “editor de base”, corrige ciertas ubicaciones en el genoma sin cortar la doble hélice, informó SCMP el 31 de mayo. Nueva investigación publicada en la revista National Science Review .
El primer editor base fue desarrollado por el equipo de David Liu en la Universidad de Harvard en 2016. El equipo chino utilizó un enfoque diferente, pero pudo lograr resultados similares. La nueva investigación es importante para el desarrollo de modelos de enfermedades en los campos de la investigación básica y la terapia genética, dijeron.
A pesar de sus ventajas, CRISPR-Cas9 todavía tiene algunos inconvenientes. Este método se basa en el mecanismo de autorreparación de la célula para reconectar las partes rotas, por lo que puede provocar efectos secundarios, como reordenamiento cromosómico o eliminación importante de ADN, lo que plantea problemas de seguridad.
Los científicos han descubierto una forma de corregir con precisión errores en una letra de ADN individual, llamada base, utilizando una técnica llamada edición de bases. Hay cuatro bases en el ADN: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Deben coincidir en pares específicos: A con T y C con G.
Utilizando tijeras CRISPR pero desactivando su capacidad de cortar ADN, el equipo de Liu adjuntó una proteína que puede realizar reacciones químicas en las bases de ADN, permitiendo conversiones, por ejemplo, de C a T o de A a G.
En estudios anteriores, la desaminación (eliminación de un grupo amino de una molécula) era el primer paso en la modificación de bases. "La gente piensa que la desaminación es el primer paso de la edición de bases, pero rompimos el estereotipo al descubrir que otra enzima, la glicosilasa, también puede realizar la edición de bases", dijo el miembro del equipo Yang Hui, un experto del Centro de Ciencias del Cerebro y Tecnología Inteligente de la Academia China de Ciencias.
El método anterior no podía editar directamente la guanina (G), pero el nuevo método hace posible la edición de guanina (G), dijo Yang. “Más de la mitad de las mutaciones genéticas humanas son causadas por mutaciones de una sola base. Por lo tanto, la edición de bases puede corregir con precisión estas mutaciones”, añadió.
Thu Thao (según SCMP )
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