Китай разрабатывает новый инструмент для редактирования генов

Китайские исследователи разработали инструмент для редактирования генов, который, по их словам, является точным, безопасным и потенциально может использоваться для лечения ряда генетических заболеваний.

Разработка инструментов редактирования генов может помочь в лечении генетических заболеваний. Фото: Shutterstock/SCMP — Разработка инструментов редактирования генов может помочь в лечении генетических заболеваний. Фото: *Shutterstock/SCMP*

В отличие от известного инструмента редактирования генов CRISPR-Cas9 (действующего как «молекулярные ножницы», которые могут разрезать две нити ДНК в геноме и полагаться на механизм самовосстановления клетки для его восстановления), новый инструмент, называемый «редактором баз», исправляет определенные места в геноме, не разрезая двойную спираль, сообщила компания SCMP 31 мая. Новое исследование опубликовано в журнале National Science Review .

Первый базовый редактор был предложен группой под руководством эксперта из Гарвардского университета Дэвида Лю в 2016 году. Китайская группа использовала другой подход, но все равно смогла добиться схожих результатов. По их словам, новое исследование имеет важное значение для разработки моделей заболеваний в области фундаментальных исследований и генной терапии.

Несмотря на свои преимущества, CRISPR-Cas9 все еще имеет некоторые недостатки. Этот метод основан на механизме самовосстановления клетки для восстановления поврежденных частей, поэтому он может привести к побочным эффектам, таким как перестройка хромосом или крупная делеция ДНК, что вызывает опасения по поводу безопасности.

Ученые открыли способ точного исправления ошибок в отдельной букве ДНК, называемой основанием, с помощью метода, называемого редактированием оснований. В ДНК четыре основания: аденин (А), цитозин (С), гуанин (G) и тимин (Т). Их необходимо сопоставить в определенных парах: A с T и C с G.

Используя ножницы CRISPR, но отключив их способность разрезать ДНК, команда Лю присоединила белок, который может выполнять химические реакции с основаниями ДНК, позволяя, например, преобразовывать C в T или A в G.

В предыдущих исследованиях дезаминирование — удаление аминогруппы из молекулы — было первым шагом в модификации основания. «Люди думают, что дезаминирование — это первый шаг редактирования оснований, но мы сломали стереотип, обнаружив, что другой фермент — гликозилаза — также может выполнять редактирование оснований», — сказал член группы Ян Хуэй, эксперт Центра науки о мозге и интеллектуальных технологиях Китайской академии наук.

По словам Янга, предыдущий метод не позволял напрямую редактировать гуанин (G), но новый метод делает редактирование гуанина (G) возможным. «Более половины всех генетических мутаций человека вызваны мутациями отдельных оснований. Поэтому редактирование оснований может точно исправить эти мутации», — добавил он.

Тху Тао (по данным SCMP )

Ссылка на источник