Разработка новых лекарств на основе технологии стволовых клеток

Благодаря способности дифференцироваться во множество различных типов клеток стволовые клетки используются при лечении многих заболеваний и играют важную роль в медицинских исследованиях и разработке лекарственных препаратов.

Стволовые клетки играют основополагающую роль в разработке новых лекарств. Сегодня большинство новых препаратов должны пройти испытания на животных (тесты in vivo), прежде чем их можно будет использовать на людях. Однако даже если препараты полностью пригодны для применения у животных, нельзя гарантировать, что они будут абсолютно безопасны для использования у людей. Идеальным решением проблемы побочных эффектов лекарств является тестирование лекарств на клетках человека (тестирование in vitro) до того, как лекарство поступит в клинические испытания на людях.

Многие исследования показали, что стволовые клетки являются эффективными инструментами для исследования и разработки лекарственных препаратов. Одно исследование (2023 г.) показало, что стволовые клетки представляют собой идеальную экспериментальную платформу in vitro для фармакологических исследований. Они позволяют идентифицировать новые молекулярные мишени, оценивать фармакологические эффекты соединений и прогнозировать клиническую эффективность. В качестве примеров можно привести создание моделей рака из стволовых клеток пациентов для оценки эффективности иммунотерапии.

Помимо замены утраченных или поврежденных тканей, стволовые клетки также помогают ускорить исследования и скрининг лекарственных препаратов. Используя стволовые клетки для моделирования заболеваний на клеточном уровне, ученые могут лучше понять патогенез заболеваний, тем самым эффективно отбирая соединения с лекарственным потенциалом.

По данным Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM), применение технологий стволовых клеток после выяснения механизма заболевания сократит время и стоимость разработки лекарств. Ожидается, что технология стволовых клеток значительно улучшит возможности фармацевтических компаний по проверке новых препаратов на предмет побочных эффектов на гораздо более ранних этапах процесса разработки, что значительно сократит время, необходимое для разработки нового препарата.

Многие страны мира, такие как США, Канада, Германия, Япония, Китай... применили технологию стволовых клеток для успешной разработки новых лекарств. В настоящее время популярны прикладные технологии плюрипотентных стволовых клеток (iPS) и технологии переноса ядер соматических клеток (SCNT). Плюрипотентные стволовые клетки, созданные с помощью технологии iPS-клеток и SCNT, дадут клеточные линии, генетически идентичные человеку, который пожертвовал клетки.

Одним из примеров является процесс исследования по производству противовоспалительных препаратов для лечения пациентов с болезнью Паркинсона. Процесс исследования препарата начинается с взятия небольшого образца клеток кожи у человека, страдающего болезнью Паркинсона. Ученые будут культивировать эти образцы клеток в специальных условиях, чтобы превратить их в нервные клетки, идентичные поврежденным клеткам мозга пациента. После периода наблюдения эти новые клетки точно воспроизвели процесс болезни Паркинсона в чашках Петри. Исследователи подробно изучат изменения, происходящие внутри клеток по мере прогрессирования заболевания. Это может привести к появлению более ранних методов скрининга лекарственных препаратов, которые помогут предотвратить, замедлить, остановить или даже обратить вспять прогрессирование болезни Паркинсона.

Стволовые клетки также используются для оценки безопасности и потенциальных рисков новых лекарств. По данным ТС. Брюс Конклин, старший научный сотрудник Института сердечно-сосудистых заболеваний Гладстона, сказал, что скрининг лекарств с использованием индуцированных плюрипотентных стволовых клеток является эффективным методом выявления токсических побочных эффектов. Соответственно, стволовые клетки будут культивироваться в зрелые типы клеток, такие как клетки сердца, клетки печени или клетки мозга, а затем подвергаться воздействию новых лекарственных препаратов и/или потенциальных опасностей окружающей среды для регистрации возможных побочных эффектов. Например, использование нейральных стволовых клеток для изучения болезни Альцгеймера и скрининга ингибиторов бета-амилоида.

На самом деле тестирование на наркотики занимает годы и обходится в миллионы долларов. В Соединенных Штатах новый препарат должен пройти четыре этапа, прежде чем его можно будет вывести на рынок, включая: открытие и разработку, доклинические исследования, клинические испытания и рассмотрение FDA. Кроме того, среднее время, необходимое для того, чтобы лекарство прошло различные стадии разработки и получило одобрение Европейского агентства по оценке лекарственных средств (EMA) или Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), составляет 10 лет.

В долгосрочной перспективе стволовые клетки открывают новые возможности для персонализированной лекарственной терапии. Создавая индивидуальные модели заболеваний с использованием собственных стволовых клеток пациента, ученые и поставщики медицинских услуг могут предсказать, как каждый пациент будет реагировать на каждое лекарство, повышая тем самым успешность лечения и сокращая время выздоровления.

Источник: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html