이런 치료법과 약물은 매우 비싼 가격에 판매됩니다. Scientific American 잡지에 따르면, 사실 이러한 약물의 가격은 환자뿐만 아니라 의료 시스템과 보험 회사에도 부담이 될 정도로 높습니다.
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러인 유전자 치료법으로, 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦춥니다.
세계에서 가장 비싼 치료법과 약물은 다음과 같습니다.
스카이소나
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러, 약 730억 VND에 달하는 획기적인 유전자 치료법입니다. 생명공학 회사인 블루버드 바이오(미국)가 개발한 이 치료법은 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦추는 효과가 있습니다.
CALD는 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 스카이소나 치료법은 환자의 줄기세포를 수정하여 ALDP 유전자를 포함시킵니다. 그 덕분에 질병이 더 느리게 진행되고 환자의 삶의 질이 향상되는 데 도움이 됩니다. 이 치료법이 매우 비싼 이유는 연구, 개발, 생산 비용 때문입니다.
진테글로
Zynteglo는 렌티바이러스 벡터 유전자 치료법이며 역시 Bluebird Bio에서 개발했습니다. 이 치료법의 비용은 1회 치료당 최대 280만 달러, 약 680억 VND입니다. 이 약물은 수혈 의존성 지중해 빈혈(TDT) 환자에게 사용됩니다. 이것은 생존을 위해 평생 정기적인 수혈이 필요한 희귀한 혈액 질환입니다.
진테글로 치료는 수혈의 필요성을 줄이거나 아예 없애서 삶의 질을 개선하고 수혈로 인한 신체적, 재정적 부담도 줄여줍니다.
졸겐스마
졸겐스마는 소아의 희귀 유전 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 혁신적인 유전자 치료법으로 간주됩니다. 이 약은 스위스의 Novartis Pharmaceutical Company에서 개발했으며 2019년 5월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받았습니다.
이 치료의 평균 가격은 210만 달러, 약 500억 VND입니다. 졸겐스마는 결함이 있거나 결여된 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자를 대체하여 작용합니다. 바로 이러한 이상으로 인해 질병이 발생합니다.
조킨비
조킨비는 허친슨-길포드 조로증 증후군(HGPS)과 조로증 라미노병 증후군을 치료하는 데 사용됩니다. 이는 어린이의 조기 노화를 유발하는 극히 드문 유전성 질환입니다.
Zokinvy는 Eiger BioPharmaceuticals(미국)에서 개발했습니다. 이 치료법의 치료비는 연간 170만 달러, 약 250억 VND입니다. Scientific American에 따르면, 경구로 복용하는 이 약물은 질병 진행을 늦추고 어린이의 삶의 질을 향상시키는 것으로 나타났습니다.
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