이런 치료법과 약물은 매우 비싼 가격에 판매됩니다. Scientific American 잡지에 따르면, 실제로 이러한 약물의 가격은 너무 높아서 환자뿐만 아니라 의료 시스템과 보험 회사에도 어려움을 주고 있습니다.
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러인 유전자 치료법으로, 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦추는 치료법입니다.
세계에서 가장 비싼 치료법과 약물은 다음과 같습니다.
스카이소나
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러(약 730억 VND)에 달하는 획기적인 유전자 치료법입니다. 생명공학 회사인 블루버드 바이오(Bluebird Bio, 미국)가 개발한 이 치료법은 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦추는 효과가 있습니다.
CALD는 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 스카이소나 치료법은 환자의 줄기세포를 변형하여 ALDP 유전자를 포함시킵니다. 그 덕분에 질병의 진행이 더 느려지고 환자의 삶의 질이 향상되는 데 도움이 됩니다. 이 치료법이 매우 비싼 이유는 연구, 개발, 생산 비용 때문입니다.
진테글로
진테글로는 렌티바이러스 벡터 유전자 치료법이며, 역시 Bluebird Bio에서 개발했습니다. 이 치료법의 비용은 1회 치료당 최대 280만 달러, 약 680억 VND입니다. 이 약물은 수혈 의존성 지중해빈혈(TDT) 환자에게 사용됩니다. 이것은 생존을 위해 정기적이고 평생 수혈이 필요한 희귀한 혈액 질환입니다.
진테글로 치료는 수혈의 필요성을 줄이거나 아예 없애서 삶의 질을 개선하고 수혈로 인한 신체적, 재정적 부담을 줄여줍니다.
졸겐스마
졸겐스마는 소아에서 흔히 발생하는 유전 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 혁신적인 유전자 치료법으로 여겨진다. 이 약은 스위스의 노바티스 제약회사에서 개발했으며, 2019년 5월에 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았습니다.
이 치료의 평균 가격은 210만 달러, 약 500억 VND입니다. 졸겐스마는 결함이 있거나 결여된 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자를 대체하여 작용합니다. 바로 이러한 비정상성으로 인해 질병이 발생합니다.
조킨비
조킨비는 허친슨-길포드 조로증 증후군(HGPS)과 조로형 라미노병 증후군을 치료하는 데 사용됩니다. 이는 어린이의 조기 노화를 유발하는 극히 드문 유전병입니다.
Zokinvy는 Eiger BioPharmaceuticals(미국)에서 개발했습니다. 이 치료법의 치료 비용은 연간 170만 달러, 약 250억 VND입니다. Scientific American에 따르면, 이 약을 경구로 복용하면 질병 진행을 늦추고 어린이의 삶의 질을 향상시키는 것으로 나타났습니다.
[광고_2]
소스 링크
댓글 (0)