줄기세포 기술을 이용한 신약 개발

줄기세포는 다양한 유형의 세포로 분화될 수 있는 능력을 가지고 있어, 다양한 질병을 치료하는 데 사용되고 있으며 의학 연구와 약물 개발에 중요한 역할을 합니다.

줄기세포는 새로운 약물 개발에 근본적인 역할을 합니다. 오늘날 대부분의 신약은 인간에게 투여되기 전에 동물 실험(생체 내 실험)을 거쳐야 합니다. 그러나 약물이 동물에게 완벽하게 적합하다고 하더라도 인간에게 사용하기에 절대적으로 안전하다는 보장은 없습니다. 약물의 부작용 문제에 대한 이상적인 해결책은 약물이 인체 임상 실험에 들어가기 전에 인체 세포에서 약물을 테스트하는 것(시험관 내 테스트)입니다.

많은 연구에 따르면 줄기세포는 약물 연구 및 개발에 효과적인 도구라는 사실이 밝혀졌습니다. 한 연구(2023년)에 따르면 줄기세포는 약리학 연구를 위한 이상적인 시험관 내 실험 플랫폼을 제공한다는 것이 밝혀졌습니다. 이를 통해 새로운 분자 표적을 식별하고, 화합물의 약리학적 효과를 평가하고, 임상 효능을 예측할 수 있습니다. 예를 들어 환자의 줄기세포로부터 암 모델을 만들어 면역 치료의 효과를 평가하는 것이 있습니다.

줄기세포는 손실되거나 손상된 조직을 대체하는 것 외에도 약물 연구와 검토 속도를 높이는 데 도움이 됩니다. 과학자들은 줄기세포를 사용하여 세포 수준에서 질병을 시뮬레이션함으로써 질병 발병 기전을 더 잘 이해하고, 이를 통해 약물 개발 가능성이 있는 화합물을 효과적으로 선별할 수 있습니다.

캘리포니아 재생의학 연구소(CIRM)에 따르면, 질병 메커니즘을 밝힌 후 줄기세포 기술을 적용하면 약물 개발에 걸리는 시간과 비용이 단축될 것입니다. 줄기세포 기술은 제약 회사가 개발 과정의 초기 단계에서 새로운 약물의 부작용을 검토하는 능력을 획기적으로 개선할 것으로 기대되며, 이를 통해 새로운 약물을 개발하는 데 걸리는 시간을 획기적으로 줄일 수 있습니다.

미국, 캐나다, 독일, 일본, 중국 등 세계 여러 나라가 줄기세포 기술을 적용해 신약을 성공적으로 개발했습니다. 현재 인기 있는 기술은 응용 다능성 줄기세포 기술(iPS)과 체세포 핵이식 기술(SCNT)입니다. iPS 세포 기술과 SCNT를 통해 만들어진 다능성 줄기 세포는 세포를 기증한 사람과 유전적으로 동일한 세포주를 생산합니다.

파킨슨병 환자를 치료하기 위한 항염제 생산에 대한 연구 과정이 그 한 예이다. 약물 연구 과정은 파킨슨병을 앓고 있는 사람의 피부 세포 샘플을 소량 채취하는 것으로 시작됩니다. 과학자들은 이러한 세포 샘플을 특별한 조건에서 배양하여 환자 뇌의 손상된 세포와 동일한 신경 세포로 바꿀 것입니다. 일정 기간 관찰한 결과, 이 새로운 세포들은 배양 접시에서 파킨슨병 과정을 정확하게 재현했습니다. 연구자들은 질병이 진행됨에 따라 세포 내부에서 일어나는 변화를 자세히 살펴볼 것입니다. 이를 통해 파킨슨병의 진행을 예방, 늦추거나 멈추거나 심지어 역전시키는 데 도움이 되는 조기 약물 검사 방법이 개발될 수 있습니다.

줄기세포는 또한 새로운 약물의 안전성과 잠재적 위험을 평가하는 데 사용됩니다. TS에 따르면, 글래드스톤 심혈관질환 연구소의 수석 연구원인 브루스 콘클린은 유도만능줄기세포를 이용한 약물 스크리닝은 독성 부작용을 탐지하는 효과적인 방법이라고 말했습니다. 따라서 줄기세포를 심장 세포, 간 세포 또는 뇌 세포와 같은 성숙한 세포 유형으로 배양한 다음, 새로운 약물 및/또는 잠재적인 환경적 위험에 노출시켜 가능한 부작용을 기록합니다. 예를 들어, 신경줄기세포를 사용하여 알츠하이머병을 연구하고 베타 아밀로이드 억제제를 스크린하는 것입니다.

실제로 약물 테스트에는 수년이 걸리고 수백만 달러의 비용이 듭니다. 미국에서는 신약이 시장에 출시되기 전에 발견 및 개발, 전임상 연구, 임상 시험, FDA 검토 등 4단계를 거쳐야 합니다. 또한, 약물이 여러 개발 단계를 거쳐 유럽 의약품 평가청(EMA)이나 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받는 데 걸리는 평균 시간은 10년입니다.

장기적으로 줄기세포는 개인화된 약물 치료의 새로운 길을 열어줄 것입니다. 과학자와 의료 서비스 제공자는 환자의 줄기세포를 이용해 개별 질병 모델을 만들어 각 환자가 각 약물에 어떻게 반응할지 예측할 수 있으며, 이를 통해 치료 성공률을 높이고 회복 시간을 단축할 수 있습니다.

출처: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html