유전자 치료로 시력 치료

Báo Sài Gòn Giải phóngBáo Sài Gòn Giải phóng27/07/2023

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미국의 10대 소년 안토니오가 유전자 치료용 안약 덕분에 수년간 어둠 속에서 살아온 끝에 시력을 되찾았습니다.

Bascom Palmer Eye Institute에서의 유전자 치료 시력 치료
Bascom Palmer Eye Institute에서의 유전자 치료 시력 치료

이는 눈 질환을 앓고 있는 수백만 명의 사람들에게 희망적인 소식으로 여겨진다. 안토니오는 태어날 때부터 몸과 눈 전체에 물집이 생기는 희귀 유전적 질환을 앓았습니다. 이 질병은 전 세계적으로 약 3,000명에게 영향을 미칩니다. 안토니오의 상태는 콜라겐 7이라는 단백질을 생성하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생했습니다.

2022년 8월, 안토니오는 오른쪽 눈에 수술을 받았고, 그 후 미국 바스컴 팔머 안과 연구소의 알폰소 사바터 박사는 Vyjuvek이라는 치료법을 기반으로 한 유전자 치료 안약을 사용한 실험적 치료를 수행했습니다. Vyjuvek은 비활성화된 헤르페스 심플렉스 바이러스를 사용하여 해당 유전자의 활성 사본을 생성합니다. 이 점안액은 2년간의 연구와 테스트를 거쳐 미국 식품의약국(FDA)으로부터 사용이 승인되었습니다.

치료 전, 안토니오의 두 눈알은 불투명한 흉터로 덮여 있었습니다. 유전자 치료용 눈약으로 치료한 후 흉터는 사라졌습니다. 안토니오의 오른쪽 눈 시력은 20/25입니다. 왼쪽 눈의 시력은 약 20/50입니다. 안토니오의 피부도 이 치료법의 임상 시험에 참여한 뒤 개선되었습니다.


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