لماذا يصل سعر دواء علاج ضمور العضلات الشوكي إلى 50 مليار دونج للجرعة الواحدة؟

المواد الخام باهظة الثمن، والتصنيع المعقد، والنموذج الذي يصعب تكراره، كل هذا يعني أن سعر زولجينسما، وهو دواء لعلاج ضمور العضلات الشوكي، يبلغ 2.1 مليون دولار (50 مليار دونج) للجرعة الواحدة.

دواء يستخدم مرة واحدة في العمر لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو اضطراب وراثي يسبب ضمور العضلات وضعفها. كان المنتج الذي طورته شركة AveXis، وهي شركة تابعة لشركة نوفارتيس (الولايات المتحدة)، يعتبر الأغلى في العالم وقت إطلاقه. بعض شركات التأمين لا تغطي هذا الدواء بسبب تكلفته العالية. وتضع شركات أخرى متطلبات صارمة تحدد عدد المرضى المؤهلين للحصول على الدواء.

حصلت سبعة أطفال فيتناميين يعانون من ضمور العضلات الشوكي على أدوية مجانية من مؤسسة AveXis من خلال برنامج يانصيب يقام كل أسبوعين.

فعالية العلاج المبتكر

وبحسب الخبراء، لمعرفة سبب وصول تكلفة جرعة من دواء زولجينسما إلى نحو 50 مليار دونج، من الضروري معرفة كيف ولماذا تم إنشاء هذا الدواء. ينتمي دواء زولجينسما إلى فئة من الأدوية المخصصة، والتي تستهدف مشاكل محددة ناجمة عن الشفرة الجينية للمريض. وبذلك تكون هذه الطريقة في علاج المرض أكثر فعالية بكثير من الطرق التقليدية التي أصبحت شائعة ومتاحة للكثير من المرضى.

في الأساس، Zolgensma هو نوع من العلاج الجيني. يقوم الدواء باستبدال الجين المعيب SMN1 في الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي بنسخة جديدة تعمل بشكل طبيعي.

ومع ذلك، فإن عملية إدخال هذه النسخة الصحية إلى الخلية ليست بسيطة. ويجب وضع الجين الجديد داخل ناقل فيروسي يسمى الفيروس الغدي 9 (AAV9). وسوف يقوم العلماء بإزالة جزء من الحمض النووي للفيروس حتى لا يتمكن من التسبب في المرض لدى البشر. بمجرد إدخاله إلى الجسم من خلال التسريب الوريدي، ينتقل الناقل الفيروسي إلى الخلايا، حاملاً جينات جديدة وصحية لتحل محل الجينات المعيبة.

ويحتوي الدواء أيضًا على المادة الفعالة أوناسيمنوجين أبيبارفوفيك، والتي تساعد على استعادة الجينات وإنتاج البروتينات اللازمة لحركة العضلات ووظيفة الأعصاب. منذ طرح عقار زولجينسما، تم إنقاذ حوالي 80 طفلاً من الموت في المملكة المتحدة كل عام.

وقالت شركة نوفارتيس المصنعة للدواء إن عقار زولجينسما باهظ الثمن لأنه "يغير بشكل كبير حياة الأسر المتضررة من هذا المرض المدمر". يتم تشخيص أكثر من 60 ألف طفل حول العالم سنويًا بمرض ضمور العضلات الشوكي. منذ إنشائه، تمت الموافقة على دواء زولجينسما في حوالي 38 دولة، واستخدمه أكثر من 1000 طفل.

يقول فاس ناراسيمهان، الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، إن العلاجات الجينية تمثل تقدماً طبياً، إذ توفر الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة فقط.

دواء زولجينسما يكلف 2.1 مليون دولار أمريكي الصورة: نوفارتيس

من الصعب تكرار نموذج الإنتاج

على الرغم من أن العلاج الجيني يعد خيارًا واعدًا لعلاج العديد من الأمراض، إلا أن عملية تصنيع الدواء صعبة. وعلى عكس علاجات الأجسام المضادة التي تسمح بإنشاء وتوسيع خطوط الخلايا، فإن العلاج الجيني من الصعب توسيع نطاقه كما أن إنتاجه مكلف للغاية.

تكمن المشكلة في علم الأحياء، لأن ناقل AAV9 الأصلي هو فيروس يريد قتل الخلايا. وبمجرد إزالة الحمض النووي واستبداله، يصبح من الآمن إدخال الفيروس إلى الخلايا البشرية. ومع ذلك، فإن عملية الوصول إلى هذه المرحلة مكلفة للغاية.

تتسابق الشركات لتطوير وتسويق أدوية جديدة. لكنهم لا يقضون الكثير من الوقت في تحسين عمليات الإنتاج الخاصة بهم. ونتيجة لذلك، يتم طرح الأدوية في الأسواق بسرعة وبتكلفة عالية.

في الوقت الحالي، يفتقر العالم إلى القدرة أو عمليات التصنيع اللازمة لإنتاج أدوية لأمراض نادرة أو نادرة للغاية. أما بالنسبة للعلاجات الجينية، فتتطلب شراء مواد خام باهظة الثمن. لذا، فإن القدرة على توسيع نطاق هذا النموذج وتشغيله محدودة للغاية، كما يوضح إريك هوبز، الرئيس التنفيذي لشركة بيركلي لايتس.

زولجينسما هو حاليا دواء خاص يتم تصنيعه بواسطة شركة نوفارتس، ولا يوجد نسخة مماثلة بيولوجيا متاحة - وهو دواء مماثل في الجودة والسلامة والفعالية السريرية للمنتج الأصلي.

ويعتبر الزولجينسما أيضًا دواءً بيولوجيًا، أي أنه مصنوع من خلايا حية. ولذلك، لا يستطيع العلماء إنشاء نسخ طبق الأصل من هذه الأدوية.

البديل لزولجينسما هو سبينرازا، والذي يتم تناوله أربع مرات في السنة مدى الحياة. وتبلغ قائمة أسعار الدواء 750 ألف دولار في السنة الأولى و350 ألف دولار كل عام بعد ذلك، أو حوالي 4 ملايين دولار على مدى عشر سنوات.

وتقدر مجموعة "معهد مراجعة الاقتصاد السريري" غير الربحية أن السعر العادل للعلاجات الجينية الجديدة يتراوح بين 1.2 مليون دولار و2.1 مليون دولار.

ثوك لينه (وفقًا لمجلة فوربس، والغارديان، وصحيفة هيلث لاين )

رابط المصدر: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html