Những liệu pháp, thuốc điều trị này được bán với giá rất cao. Thậm chí, giá của chúng mắc đến mức thách thức không chỉ người bệnh mà còn cả hệ thống chăm sóc sức khỏe và các công ty bảo hiểm, theo tạp chí Scientific American.
Skysona là liệu pháp gien với chi phí điều trị 1 lần là 3 triệu USD, có tác dụng làm chậm sự tiến triển của bệnh loạn dưỡng chất trắng não thượng thận (CALD)
Các liệu pháp, thuốc điều trị đắt nhất thế giới có thể kể đến gồm:
Skysona
Skysona là liệu pháp gien đột phá với chi phí điều trị 1 lần là 3 triệu USD, khoảng 73 tỉ đồng. Liệu pháp này do Công ty công nghệ sinh học Bluebird Bio (Mỹ) phát triển, có tác dụng làm chậm sự tiến triển của bệnh loạn dưỡng chất trắng não thượng thận (CALD).
CALD là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh. Liệu pháp Skysona sẽ sửa đổi các tế bào gốc của bệnh nhân để đưa gien ALDP vào. Nhờ đó, bệnh sẽ tiến triển chậm lại và giúp cải thiện chất lượng sống cho người mắc. Sở dĩ giá của liệu pháp này cao là vì chi phí cho quá trình nghiên cứu, phát triển và sản xuất.
Zynteglo
Zynteglo là liệu pháp gien vectơ lentivirus và cũng do công ty Bluebird Bio phát triển. Chi phí của liệu pháp này lên đến 2,8 triệu USD, khoảng 68 tỉ đồng, cho một lần điều trị. Đối tượng dùng thuốc là các bệnh nhân mắc thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT). Đây là chứng rối loạn máu hiếm gặp khiến bệnh nhân muốn sống phải truyền máu thường xuyên và suốt đời.
Liệu pháp Zynteglo sẽ giúp giảm, thậm chí loại bỏ nhu cầu truyền máu, nhờ đó cải thiện chất lượng sống cũng như gánh nặng thể chất và tài chính cho việc truyền máu.
Zolgensma
Zolgensma được xem là liệu pháp gien mang tính cách mạng giúp chữa bệnh teo cơ tủy (SMA), một chứng di truyền hiếm gặp ở trẻ em. Thuốc do Công ty dược phẩm Novartis (Thụy Sĩ) phát triển và được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép vào tháng 5.2019.
Giá trung bình của phương pháp điều trị này là 2,1 triệu USD, khoảng 50 tỉ đồng. Zolgensma hoạt động bằng cách thay thế gien trong các tế bào thần kinh vận động sinh tồn 1 (SMN1) bị lỗi hay thiếu. Chính sự bất thường này là nguyên nhân gây bệnh.
Zokinvy
Thuốc Zokinvy dùng để điều trị hội chứng progeria Hutchinson-Gilford (HGPS) và hội chứng Progeroid Laminopathies. Đây là những căn bệnh di truyền cực kỳ hiếm gặp gây lão hóa sớm ở trẻ em.
Zokinvy do Công ty công nghệ sinh học Eiger BioPharmaceuticals (Mỹ) phát triển. Chi phí điều trị bằng liệu pháp này là 1,7 triệu USD/năm, khoảng 25 tỉ đồng. Thuốc dùng qua đường uống, có tác dụng trì hoãn sự tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhi, theo Scientific American.
