СГГП
Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании одобрило Casgevy — первый в мире метод редактирования генов CRISPR — для лечения серповидноклеточной анемии (на фото), что открыло надежду на излечение для тысяч пациентов.
 |
Агентство одобрило лечение по методу Касгеви для пациентов с серповидноклеточной анемией и талассемией в возрасте 12 лет и старше. Действие препарата Casgevy направлено на проблемные гены в стволовых клетках костного мозга пациента, которые помогают организму вырабатывать нормально функционирующий гемоглобин. На первом этапе пациент получает химиотерапию. Далее врач возьмет стволовые клетки из костного мозга и отредактирует гены в лаборатории. Затем клетки вводятся обратно пациенту для длительного лечения.
Серповидноклеточная анемия и талассемия являются следствием дефектов гена, ответственного за гемоглобин — белок в эритроцитах, переносящий кислород. У людей с серповидноклеточной анемией мутация гена приводит к тому, что клетки приобретают серповидную форму, что блокирует приток крови и вызывает сильную боль, повреждение органов, инсульты и другие проблемы. Заболевание особенно распространено среди лиц африканского и карибского происхождения.
Источник
Комментарий (0)