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영국의 의약품 및 의료 제품 규제 기관이 세계 최초의 CRISPR 유전자 편집 치료법인 카스게비를 겸상 적혈구 빈혈(사진) 치료에 승인하면서 수천 명의 환자에게 치료법을 제공할 수 있는 희망이 열렸습니다.
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이 기관은 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 및 지중해 빈혈 환자를 대상으로 카스게비 치료를 승인했습니다. 카스게비는 환자의 골수 줄기 세포에서 문제가 있는 유전자를 표적으로 삼아 신체가 정상적으로 기능하는 헤모글로빈을 생성하는 데 도움을 줍니다. 첫 번째 단계에서는 환자는 화학요법을 받습니다. 다음으로, 의사는 골수에서 줄기세포를 채취하여 실험실에서 유전자를 편집합니다. 그런 다음 세포를 환자에게 다시 주입하여 장기 치료를 실시합니다.
낫적혈구 빈혈과 지중해 빈혈은 적혈구에서 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈을 전달하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 낫적혈구 빈혈을 앓는 사람들의 경우 유전자 돌연변이로 인해 세포가 낫 모양으로 변해 혈류가 막히고 심한 통증, 장기 손상, 뇌졸중 및 기타 문제가 발생합니다. 이 질병은 특히 아프리카나 카리브해 출신 사람들에게 흔합니다.
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