ส.ก.พ.
หน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและการดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักรได้อนุมัติยา Casgevy ซึ่งเป็นยาตัดแต่งยีน CRISPR ตัวแรกของโลก สำหรับรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียว (ในภาพ) ส่งผลให้มีความหวังที่จะรักษาผู้ป่วยได้หลายพันคน
 |
หน่วยงานได้อนุมัติการรักษาด้วย Casgevy สำหรับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมียที่มีอายุตั้งแต่ 12 ปีขึ้นไป Casgevy ทำงานโดยมุ่งเป้าไปที่ยีนที่มีปัญหาในเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกของผู้ป่วย ซึ่งช่วยให้ร่างกายสร้างฮีโมโกลบินที่ทำงานได้ปกติ ขั้นตอนแรกผู้ป่วยจะได้รับเคมีบำบัด จากนั้นแพทย์จะนำเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูกมาแก้ไขยีนในห้องปฏิบัติการ จากนั้นเซลล์จะถูกส่งกลับเข้าไปในตัวผู้ป่วยเพื่อการรักษาในระยะยาว
โรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมียเกิดจากความบกพร่องของยีนที่ทำหน้าที่ลำเลียงฮีโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนในเม็ดเลือดแดงที่ลำเลียงออกซิเจน ในผู้ที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียว การกลายพันธุ์ของยีนจะทำให้เซลล์มีรูปร่างคล้ายเคียว ส่งผลให้เลือดไปอุดตันการไหลเวียน และทำให้เกิดอาการปวดอย่างรุนแรง อวัยวะเสียหาย โรคหลอดเลือดสมอง และปัญหาอื่นๆ โรคนี้มักเกิดขึ้นกับผู้ที่มีเชื้อสายแอฟริกันหรือแคริบเบียนโดยเฉพาะ
แหล่งที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)