США одобряют революционную терапию по редактированию генов

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 8 декабря одобрило два препарата генной терапии, включая Lyfgenia, который использует безвредный вирус для редактирования генов; и терапия Casgevy с использованием технологии CRISPR получила Нобелевскую премию 2020 года, сообщает AFP.

Casgevy — результат сотрудничества двух компаний: Vertex Pharmaceuticals (США) и CRISPR Therapeutics (Швейцария). Это лекарство используется для исправления дефектных генов в стволовых клетках костного мозга у пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и талассемией.

Оба заболевания являются результатом ошибок в гене, ответственном за гемоглобин. Генная терапия может стоить миллионы долларов и недоступна для многих пациентов, поэтому Vertex Pharmaceuticals работает над тем, чтобы сохранить ее стоимость на максимально низком уровне.

Это первое одобрение препарата Casgevy со стороны FDA после того, как в прошлом месяце Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) дало препарату зеленый свет.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — Технические специалисты работают в лаборатории Детской больницы Цинциннати (США), где тестируются методы генной инженерии.

«Эти методы лечения представляют собой значительный прогресс в области генной терапии серповидноклеточной анемии. Потенциал этих продуктов в плане изменения жизни пациентов с серповидноклеточной анемией огромен», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

По данным AFP, более 100 000 американцев, в основном цветные, страдают от серповидноклеточной анемии — мучительного и опасного для жизни заболевания, лекарство от которого врачи ищут с трудом.

Президент США Джо Байден также подчеркнул, что заявление FDA от 8 декабря «демонстрирует силу медицинских инноваций в улучшении жизни американцев». «Моя администрация продолжит работу по ускорению разработки лекарств от редких заболеваний и будет поддерживать исследования и медицинские инновации, которые сделали этот прорыв возможным», — добавил г-н Байден.

Ученые также разрабатывают методы редактирования генов в крупных органах, включая мозг, что может открыть путь к лечению таких заболеваний, как мышечная дистрофия и болезнь Гентингтона, сообщает AFP.

Ссылка на источник

Тема: терапия

Комментарий (0)