Trang chủNewsThế giớiMỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang...

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng


Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 8.12 đã phê duyệt hai liệu pháp gien, gồm Lyfgenia, sử dụng một loại virus vô hại để chỉnh sửa gien; và liệu pháp Casgevy, sử dụng công nghệ CRISPR đoạt giải Nobel năm 2020, theo AFP.

Trong đó, Casgevy là kết quả hợp tác giữa 2 công ty Vertex Pharmaceuticals (Mỹ) và CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ). Loại thuốc này được dùng để sửa chữa các gien có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia (tan máu bẩm sinh).

Cả 2 bệnh đều bắt nguồn từ lỗi sai trong gien mang huyết sắc tố. Điều trị bằng liệu pháp gien có thể tiêu tốn hàng triệu USD và nằm ngoài tầm với của rất nhiều bệnh nhân, do đó Vertex Pharmaceuticals đang nỗ lực hạ giá thành xuống thấp nhất có thể. 

Đây là lần đầu tiên FDA phê duyệt Casgevy, sau khi Cơ quan Quản lý dược phẩm của Anh (MHRA) bật đèn xanh cho loại thuốc này trong tháng trước. 

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1.

Các kỹ thuật viên làm việc trong phòng thí nghiệm ở Bệnh viện nhi Cincinnati (Mỹ), nơi những liệu pháp chỉnh sửa gien được thử nghiệm

Bệnh viện Nhi Cincinnati

“Những phương pháp điều trị này thể hiện một tiến bộ lớn trong lĩnh vực liệu pháp gien cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Tiềm năng của những sản phẩm này giúp thay đổi cuộc sống của những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm là rất lớn”, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá sinh học của FDA Peter Marks nhấn mạnh.

Hơn 100.000 người Mỹ, hầu hết là người da màu, mắc bệnh hồng cầu hình liềm, một căn bệnh gây đau đớn và đe dọa tính mạng mà giới y khoa đang phải vất vả tìm cách giải quyết, theo AFP.

Tổng thống Mỹ Joe Biden cũng đã nhấn mạnh thông báo của FDA ngày 8.12 “thể hiện sức mạnh của sự đổi mới y khoa nhằm cải thiện cuộc sống của người Mỹ”. Ông Biden còn nhấn mạnh: “Chính quyền của tôi sẽ tiếp tục nỗ lực đẩy nhanh việc phát triển các phương pháp chữa trị các bệnh hiếm gặp, và hỗ trợ nghiên cứu và đổi mới y học mà đã đạt được bước đột phá này”.

Giới khoa học cũng đang phát triển các phương pháp chỉnh sửa gien trong các cơ quan lớn, bao gồm cả não, có khả năng mở đường cho việc điều trị những căn bệnh như loạn dưỡng cơ và bệnh Huntington, theo AFP.



Source link

Cùng chủ đề

Thuốc mới chữa tiểu đường

Các tế bào beta trong tuyến tụy có nhiệm vụ quan trọng là sản xuất insulin để đáp ứng với lượng đường trong máu, nhưng một đặc điểm của bệnh tiểu đường là các tế bào này bị phá hủy hoặc không thể sản xuất đủ insulin. Nghiên cứu mới khôi phục chức năng của các tế bào beta bằng việc đưa tế bào gốc vào các tế bào beta mới,...

Điều trị thị lực bằng liệu pháp gene

SGGP 27/07/2023 08:56 Cậu thiếu niên Antonio đã khôi phục thị lực sau nhiều năm sống trong bóng tối nhờ sử dụng thuốc nhỏ mắt theo liệu pháp gene tại Mỹ. Điều trị thị lực bằng liệu pháp gene tại Viện Mắt Bascom Palmer Đây được coi là thông tin nhiều hứa hẹn đối với hàng triệu người mắc bệnh về mắt. Từ khi lọt lòng, Antonio mắc một tình trạng di truyền hiếm gặp gây ra các...

Nổi bật

Mới nhất

Cùng tác giả

Hai học sinh bị ‘đánh hội đồng’ phải nhập viện

Trong vòng 3 tuần, trên địa bàn tỉnh Bến Tre xảy 2 vụ học sinh bị bạn 'đánh hội đồng', phải nhập viện điều trị. ...

Máy bay vũ trụ tối mật của Mỹ diễn tập nâng cao trên quỹ đạo

Máy bay vũ trụ tối mật X-37B của quân đội Mỹ đã bắt đầu thử nghiệm phanh khí động học tiên tiến để thay đổi quỹ đạo. ...

Bí mật đằng sau bọng mắt và quầng thâm đen dưới mắt

Có nhiều người họ thừa nhận luôn có một giấc ngủ trọn vẹn nhưng bọng mắt vẫn xuất...

‘Mùa đông năm nay các con không còn lạnh nữa’

Chia sẻ tại chương trình "Nối vòng tay ấm" do T.Ư Đoàn, Báo Thanh Niên đồng hành cùng PNJ và Quỹ Niềm Tin Vàng thực hiện, hiệu trưởng một điểm trường ở Lạng Sơn xúc động nói: 'Mùa đông năm nay các con...

Bài đọc nhiều

Ông Trump đắc cử tổng thống, kịch bản nào cho xung đột ở Trung Đông, Ukraine?

Ông Donald Trump gần như sẽ trở thành tổng thống tiếp theo của Mỹ. Giờ đây, giới quan sát chú ý đến những tuyên bố của ông về đối ngoại khi tranh cử. ...

Kết quả bầu cử Mỹ 2024: Ông Donald Trump thắng!

Trưa 6/11 theo giờ Việt Nam, kết quả cuộc bầu cử tổng thống Mỹ 2024 đã ngã ngũ với việc ứng cử viên Donald Trump của đảng Cộng hòa giành chiến thắng thuyết phục.

Khi nào bà Harris phát biểu, gọi cho ông Trump nhận thua cuộc bầu cử?

Reuters dẫn 2 nguồn thạo tin cho hay Phó tổng thống Mỹ Kamala Harris sẽ phát biểu nhận thua trong cuộc bầu cử vào 4 giờ ngày 7.11 (giờ Việt Nam, tức 16 giờ ngày 6.11 theo giờ Mỹ). ...

8 cụm từ đặc tả hành trình phi thường vào Nhà Trắng, đằng sau ngày thứ Ba “nhàn nhã” là gì?

Không cần phải chờ đợi thêm, ứng cử viên đảng Cộng hòa Donald Trump đã giành chiến thắng thuyết phục trong cuộc Bầu cử Tổng thống Mỹ 2024. Ngay khi kết quả ngã ngũ, TG&VN đã có cuộc phỏng vấn nhanh với Đại sứ Hoàng Anh Tuấn, Tổng Lãnh sự Việt Nam tại San Francisco để hiểu rõ hơn về hành trình tới Nhà Trắng phi thường của ông Trump.

Cùng chuyên mục

Máy bay vũ trụ tối mật của Mỹ diễn tập nâng cao trên quỹ đạo

Máy bay vũ trụ tối mật X-37B của quân đội Mỹ đã bắt đầu thử nghiệm phanh khí động học tiên tiến để thay đổi quỹ đạo. ...

Sự thật bẽ bàng bị phơi bày, bầu cử Mỹ có thể là “giọt nước” tràn ly

Một báo cáo mới đây về điểm yếu trong năng lực tự vệ của châu Âu, cùng với việc chính quyền Mỹ thay đổi, đã khiến các nhà lãnh đạo châu Âu nhìn nhận nghiêm túc về sự cần thiết phải chịu trách nhiệm nhiều hơn trong vấn đề an ninh của chính mình.

Chuyên gia Nga lý giải vì sao Moscow không mặn mà với chiến thắng của ông Trump

Tiến sĩ Andrey Evseenko thuộc Viện Hàn lâm khoa học Nga dự báo về tương lai quan hệ Nga-Mỹ dưới thời Tổng thống Mỹ Donald Trump.

Trung Quốc sắp trình làng chiến đấu cơ tàng hình mới

Máy bay chiến đấu tàng hình mới J-35A của Trung Quốc sẽ được trưng bày lần đầu tiên vào tuần tới tại triển lãm hàng không dân dụng và quân sự lớn nhất nước này. ...

Tổng thống Pháp nhắc châu Âu tự lo an ninh, bớt lệ thuộc Mỹ

Tổng thống Pháp Emmanuel Macron ngày 7.11 kêu gọi châu Âu phải khẳng định sự độc lập về an ninh của mình trước Mỹ và bảo vệ lợi ích của khối trước các đối thủ địa chính trị. ...

Mới nhất

Đồng Nai: Nữ tiếp viên quán karaoke múa thoát y phục vụ khách

Nữ nhân viên bị bắt quả tang khi đang thoát y nhảy múa phục vụ khách tại quán karaoke ở Đồng Nai. Hôm nay (8/11), Công an TP Biên Hòa, tỉnh Đồng Nai cho biết, vừa bắt quả tang nữ nhân viên quán karaoke đang múa thoát y phục vụ khách. Trước đó, khuya 7/11, lực lượng chức năng kiểm tra...

Công khai bí mật đời sống riêng tư, đời sống cá nhân khi nào?

(Dân trí) - Đại biểu Quốc hội đề nghị làm rõ khái niệm bí mật đời sống riêng tư và cân nhắc quy định liên quan đến vấn đề này khi cho ý kiến về dự án Luật Dữ liệu. Thảo luận về dự án Luật Dữ liệu sáng 8/11, đại biểu Trần Văn Tiến (Vĩnh Phúc) cho biết, về...

Nhận thêm máy bay, Bamboo Airways tăng tần suất khai thác tuyến Quy Nhơn

Đầu tuần qua, hãng hàng không Bamboo Airways cho biết đã chính thức đón thêm một máy bay thân hẹp A320 gia nhập đội tàu khai thác. Sau khi hạ cánh tại Nội Bài, máy bay mang số hiệu JU-1410 được kiểm tra và thực hiện các công tác phủ livery nhận diện Hãng, chuẩn bị đưa vào...

Đại hội Chi hội NS Nhiếp ảnh thành phố Đà Nẵng nhiệm kỳ 2024

(NADS) - Ngày 8/11, Chi hội Nghệ sĩ Nhiếp ảnh Việt Nam thành phố Đà Nẵng đã long trọng tổ chức Đại hội lần thứ VIII, nhiệm kỳ 2024 – 2029. ...

Ý nghĩa chuyến công tác nước ngoài đầu tiên của Chủ tịch nước Lương Cường

(Dân trí) - Chuyến công tác sắp tới của Chủ tịch nước Lương Cường khẳng định tâm thế mới, vai trò, vị thế ngày càng gia tăng của Việt Nam ở châu Á - Thái Bình Dương và trên thế giới. Nhận lời mời của Tổng thống Cộng hòa Chile Gabriel Boric Font và Tổng thống Cộng hòa Peru Dina...

Mới nhất