Les États-Unis approuvent une thérapie révolutionnaire d'édition génétique

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le 8 décembre deux thérapies géniques, dont Lyfgenia, qui utilise un virus inoffensif pour modifier les gènes ; et la thérapie Casgevy, utilisant la technologie CRISPR, a remporté le prix Nobel 2020, selon l'AFP.

Casgevy est le résultat de la coopération entre deux sociétés, Vertex Pharmaceuticals (USA) et CRISPR Therapeutics (Suisse). Ce médicament est utilisé pour corriger les gènes défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie.

Les deux maladies résultent d’erreurs dans le gène qui transporte l’hémoglobine. La thérapie génique peut coûter des millions de dollars et est hors de portée de nombreux patients. C'est pourquoi Vertex Pharmaceuticals s'efforce de maintenir le coût aussi bas que possible.

Il s'agit de la première approbation de Casgevy par la FDA, après que l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a donné le feu vert au médicament le mois dernier.

Des techniciens travaillent dans un laboratoire de l'hôpital pour enfants de Cincinnati (États-Unis), où sont testées des thérapies d'édition génétique.

Hôpital pour enfants de Cincinnati

« Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour la drépanocytose. Le potentiel de ces produits pour changer la vie des patients atteints de drépanocytose est énorme », a déclaré Peter Marks, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.

Plus de 100 000 Américains, principalement des personnes de couleur, souffrent de drépanocytose, une maladie douloureuse et potentiellement mortelle pour laquelle les professionnels de la santé peinent à trouver un remède, selon l'AFP.

Le président américain Joe Biden a également souligné que l'annonce de la FDA du 8 décembre « démontre le pouvoir de l'innovation médicale pour améliorer la vie des Américains ». « Mon administration continuera à travailler pour accélérer le développement de remèdes contre les maladies rares et à soutenir la recherche et l’innovation médicale qui ont rendu cette avancée possible », a ajouté M. Biden.

Les scientifiques développent également des méthodes pour modifier les gènes dans les grands organes, y compris le cerveau, ce qui pourrait ouvrir la voie à des traitements pour des maladies telles que la dystrophie musculaire et la maladie de Huntington, a rapporté l'AFP.

Lien source: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm