EE.UU. aprueba revolucionaria terapia de edición genética

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el 8 de diciembre dos terapias genéticas, incluida Lyfgenia, que utiliza un virus inofensivo para editar genes; Y la terapia Casgevy, que utiliza tecnología CRISPR, ganó el Premio Nobel 2020, según AFP.

Casgevy es el resultado de la cooperación entre dos empresas, Vertex Pharmaceuticals (EE.UU.) y CRISPR Therapeutics (Suiza). Este medicamento se utiliza para corregir genes defectuosos en las células madre de la médula ósea de pacientes de 12 años de edad y mayores con enfermedad de células falciformes y talasemia.

Ambas enfermedades son resultado de errores en el gen que transporta la hemoglobina. La terapia genética puede costar millones de dólares y está fuera del alcance de muchos pacientes, por lo que Vertex Pharmaceuticals está trabajando para mantener el costo lo más bajo posible.

Esta es la primera aprobación de Casgevy por parte de la FDA, después de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) diera luz verde al medicamento el mes pasado.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — Los técnicos trabajan en un laboratorio del Hospital Infantil de Cincinnati (EE.UU.), donde se prueban terapias de edición genética.

"Estos tratamientos representan un avance importante en el campo de la terapia génica para la anemia de células falciformes. El potencial de estos productos para cambiar la vida de los pacientes con anemia de células falciformes es enorme", afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

Más de 100.000 estadounidenses, en su mayoría personas de color, padecen la enfermedad de células falciformes, una enfermedad dolorosa y potencialmente mortal para la que los profesionales médicos están luchando por encontrar una cura, según AFP.

El presidente de Estados Unidos, Joe Biden, también enfatizó que el anuncio de la FDA del 8 de diciembre "demuestra el poder de la innovación médica para mejorar las vidas de los estadounidenses". "Mi administración seguirá trabajando para acelerar el desarrollo de curas para enfermedades raras y apoyará la investigación y la innovación médica que han hecho posible este avance", añadió el Sr. Biden.

Los científicos también están desarrollando métodos para editar genes en órganos grandes, incluido el cerebro, lo que podría abrir el camino a tratamientos para enfermedades como la distrofia muscular y la enfermedad de Huntington, informó AFP.

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