الولايات المتحدة توافق على علاج ثوري لتعديل الجينات

[إعلان 1]

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 8 ديسمبر/كانون الأول على علاجين جينيين، بما في ذلك Lyfgenia، الذي يستخدم فيروسًا غير ضار لتحرير الجينات؛ وفاز علاج كاسجيفي، الذي يستخدم تقنية كريسبر، بجائزة نوبل للطب لعام 2020، وفق وكالة فرانس برس.

Casgevy هو نتيجة تعاون بين شركتين، Vertex Pharmaceuticals (الولايات المتحدة الأمريكية) وCRISPR Therapeutics (سويسرا). يستخدم هذا الدواء لتصحيح الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

تنتج كلا المرضين عن أخطاء في الجين الذي يحمل الهيموجلوبين. يمكن أن تصل تكلفة العلاج الجيني إلى ملايين الدولارات وهو بعيد عن متناول العديد من المرضى، لذا تعمل شركة Vertex Pharmaceuticals على إبقاء التكلفة منخفضة قدر الإمكان.

وهذه هي الموافقة الأولى من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Casgevy، بعد أن أعطت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA) الضوء الأخضر للدواء الشهر الماضي.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — يعمل الفنيون في مختبر بمستشفى سينسيناتي للأطفال (الولايات المتحدة الأمريكية)، حيث يتم اختبار علاجات تحرير الجينات.

وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "تمثل هذه العلاجات تقدماً كبيراً في مجال العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي. إن الإمكانات التي تتمتع بها هذه المنتجات لتغيير حياة مرضى فقر الدم المنجلي هائلة".

يعاني أكثر من 100 ألف أمريكي، معظمهم من ذوي البشرة الملونة، من مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم يهدد الحياة ويكافح المتخصصون الطبيون لإيجاد علاج له، بحسب وكالة فرانس برس.

وأكد الرئيس الأمريكي جو بايدن أيضًا أن إعلان إدارة الغذاء والدواء في 8 ديسمبر "يظهر قوة الابتكار الطبي في تحسين حياة الأمريكيين". وأضاف بايدن "ستواصل إدارتي العمل على تسريع تطوير علاجات للأمراض النادرة، ودعم البحث والابتكار الطبي الذي جعل هذا الاختراق ممكنا".

ويقوم العلماء أيضًا بتطوير أساليب لتعديل الجينات في الأعضاء الكبيرة، بما في ذلك الدماغ، وهو ما قد يمهد الطريق لعلاجات أمراض مثل ضمور العضلات ومرض هنتنغتون، بحسب ما ذكرت وكالة فرانس برس.

[إعلان رقم 2]
رابط المصدر