Trang chủNewsThế giớiAnh cấp phép thuốc dùng công cụ chỉnh sửa gene

Anh cấp phép thuốc dùng công cụ chỉnh sửa gene


SGGP


Cơ quan Quản lý dược phẩm và sức khỏe của Anh cấp phép cho Casgevy – loại thuốc dùng phương pháp điều trị bằng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên trên thế giới, để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (ảnh), mở ra hy vọng chữa bệnh cho hàng ngàn bệnh nhân.

Anh cấp phép thuốc dùng công cụ chỉnh sửa gene

Cơ quan này đã phê duyệt phương pháp điều trị bằng Casgevy cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia từ 12 tuổi trở lên. Casgevy hoạt động bằng cách nhắm vào các gene có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân, giúp cơ thể tạo ra huyết sắc tố hoạt động bình thường. Ở bước đầu tiên, bệnh nhân được hóa trị. Tiếp đến, bác sĩ sẽ lấy tế bào gốc từ tủy xương và chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm. Các tế bào sau đó được truyền trở lại người bệnh để điều trị lâu dài.

Bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia bắt nguồn từ sự sai hỏng trong gene mang huyết sắc tố, protein trong hồng cầu mang oxy. Ở những người mắc bệnh hồng cầu liềm, đột biến gene khiến các tế bào có hình lưỡi liềm, ngăn chặn lưu lượng máu và gây đau đớn dữ dội, tổn thương nội tạng, đột quỵ cùng nhiều vấn đề khác. Bệnh đặc biệt phổ biến ở người gốc Phi hoặc Caribbean.





Nguồn

Cùng chủ đề

Gỡ vướng để thu hút mạnh đầu tư nước ngoài

Sự kiện thu hút hơn 200 doanh nghiệp có vốn đầu tư nước ngoài (FDI) và lãnh đạo các tỉnh thành khu vực phía Nam tham dự. Liên quan đến nội dung tăng trưởng bền vững, một số nhà đầu tư trình bày nhiều ý tưởng hợp tác mới mẻ, kể cả sử dụng các loại nguyên liệu dồi dào ở Việt Nam để sản xuất các nhiên liệu sạch. Bà Trần...

Đề xuất áp dụng thủ tục đặc biệt với dự án công nghệ cao

TPO - Bộ Kế hoạch và Đầu tư đề xuất áp dụng thủ tục đầu tư đặc biệt cho các dự án công nghệ cao, cấp phép trong vòng chỉ 15 ngày. Bộ Kế hoạch và Đầu tư (KH&ĐT) đang lấy ý kiến sửa đổi, bổ sung 4 luật liên quan tới đầu tư, gồm Luật Quy hoạch, Luật Đầu tư, Luật Đầu tư theo phương thức đối tác công tư và Luật Đấu thầu. Tại...

Số lượng dự án BĐS nhà ở được cấp phép tăng trong nửa đầu năm 2024

Mới đây, Bộ Xây dựng đã có Thông cáo 165 về việc công bố thông tin về nhà ở và thị trường BĐS quý II/2024.Số lượng dự án nhà ở thương mại được cấp phép tăngTheo báo cáo cho thấy, trong quý II/2024 số lượng dự...

Lại rắc rối với vàng miếng SJC ‘một chữ’

Vậy vàng miếng SJC "một chữ" là gì?Công ty SJC ngưng mua vàng miếng SJC để chờ gia công vàng tồn kho Vàng "một chữ" là những miếng vàng SJC có số series gồm một chữ cái đứng trước dãy số. Đây là số vàng được Công ty SJC sản xuất thời điểm khá lâu trước đây. Theo tìm hiểu, lý do mà...

VNPT nhận giấy phép kinh doanh dịch vụ 5G

Tập đoàn VNPT vừa được trao giấy phép thiết lập mạng và cung cấp dịch vụ thông tin di động mặt đất sử dụng công nghệ 5G, vào chiều 15/4. Phát biểu tại sự kiện, ông Tô Dũng Thái, Chủ tịch VNPT, chia sẻ việc cấp giấy phép thiết lập mạng và cung cấp dịch vụ thông tin di động mặt đất sử dụng công nghệ 5G là bước ngoặt để doanh nghiệp có thể làm các thủ tục triển...

Nổi bật

Mới nhất

Cùng tác giả

Bí thư Thành ủy TPHCM Nguyễn Văn Nên: TP Thủ Đức sẵn sàng để bước vào kỷ nguyên vươn mình của dân tộc

Theo đồng chí Nguyễn Văn Nên, cả nước đang chuẩn bị cho nhiệm kỳ 2025-2030, nhiệm kỳ mà Tổng Bí thư Tô Lâm có chỉ đạo bước vào kỷ nguyên mới, kỷ nguyên vươn mình của dân tộc. TP Thủ Đức cần hành trang gì, điều kiện gì và cả những yêu cầu cần thiết khác để đi vào chặng đường ấy? Ngày 23-10, Đoàn khảo sát Thành ủy TPHCM do đồng chí Nguyễn Văn Nên, Ủy viên Bộ Chính...

Israel công bố hiện trường vụ tấn công tiêu diệt thủ lĩnh Hamas Yahya Sinwar ở Dải Gaza

Quân đội Israel đã công bố đoạn video từ thiết bị bay không người lái, cho thấy những hình ảnh của thủ lĩnh Hamas Yahya Sinwar, người mà trước đó Thủ tướng Israel Benjamin Netanyahu tuyên bố là đã bị tiêu diệt.Israel tiếp tục tấn công LebanonMỹ viện trợ quân sự gần 18 tỷ USD cho Israel Israel công bố lệnh sơ tán mới tại Đông Lebanon Ngoại trưởng Iran tới Ai Cập tìm cách hạ nhiệt khu...

Kỳ vọng gì ở nền kinh tế lớn thứ hai thế giới?

Theo hãng tin Reuters, nhiều ngân hàng lớn của Trung Quốc như Ngân hàng Công thương (ICBC), Ngân hàng Xây dựng (CCB) dự kiến giảm lãi suất với hơn 42.000 tỷ USD tiền gửi trong tuần này. Mức giảm tiền gửi kỳ hạn 1 năm của ICBC hay CCB có thể là 0,2% trở lên. Các kỳ hạn dài hơn giảm ít nhất 0,25%. Tháng 9 vừa qua, Thống đốc Ngân hàng Trung ương Trung Quốc...

Công chiếu Phim tài liệu đầu tiên về bóng đá nữ Việt Nam

Ngày ngày 17-10, phim tài liệu “Bóng đá Nữ Việt Nam, Chuyện Lần Đầu Kể” được chính thức công chiếu tại 52 cụm rạp trên toàn quốc. Câu chuyện 30 năm phát triển của bóng đá nữ Việt Nam lần đầu được kể qua ống kính của đạo diễn Nguyễn Thị Thắm. “Bóng Đá Nữ Việt Nam, Chuyện Lần Đầu Kể" được phát hành bởi BHD và công chiếu từ ngày...

Trao danh hiệu Anh hùng Lực lượng vũ trang nhân dân tặng ông Dương Bá Quy

Ngày 17-10, Tỉnh ủy, HĐND, UBND, Ủy ban MTTQ Việt Nam tỉnh Quảng Trị tổ chức Lễ trao tặng danh hiệu Anh hùng Lực lượng vũ trang nhân dân cho đồng chí Dương Bá Quy, nguyên Xã đội trưởng xã Gio Mỹ, huyện Gio Linh, tỉnh Quảng Trị. Tại buổi lễ, thừa ủy quyền Chủ tịch nước, ông Võ Văn Hưng, Chủ tịch UBND tỉnh Quảng Trị đã trao tặng danh hiệu Anh hùng lực lượng...

Bài đọc nhiều

Houthi tiếp tục nhắm vào tàu thuyền có liên kết với Israel

Nhóm Houthi ở Yemen thông báo rằng họ sẽ duy trì lệnh phong tỏa tàu thuyền liên quan Israel để phản ứng trước 'thông tin tình báo' về việc các công ty vận tải biển của Tel Aviv bán tài sản cho các...

Nhà ngoại cảm dự đoán năm 2024 của ông Trump và Biden

MỹLá bài tarot của ông Trump cho thấy một năm bầu cử đáng ngại, còn lá bài của ông Biden thể hiện ông "có rất nhiều tiền". Jesse Watters, người dẫn chương trình kênh truyền hình cánh hữu Fox News của Mỹ, tuần trước hỏi Paula Roberts, nhà ngoại cảm người Anh, về năm 2024 của cựu tổng thống Mỹ Donald Trump."Trước đây, khi tôi hỏi bà ấy về ông Trump, bà chỉ nói mùa thu năm nay sẽ...

Cùng chuyên mục

Cuộc chiến ở Trung Đông: Mặt trận xung đột mới

Israel đang đối mặt với mối đe dọa về một cuộc chiến đa mặt trận, từ lực lượng Hezbollah tại Lebanon, lực lượng Hamas ở Gaza, Houthi ở Yemen và đặc biệt từ Iran. Điều này đang đặt toàn Trung Đông trên bờ vực của một cuộc xung đột vũ trang quy mô lớn, nguy cơ lôi kéo sự can dự của nhiều quốc gia và nhóm vũ trang khác trong khu vực. Căng thẳng leo thang có thể dẫn tới...

Hải quân Nga và Indonesia lần đầu tập trận chung

Hải quân Nga và Indonesia tổ chức cuộc tập trận chung đầu tiên mang tên "Orruda 2024" diễn ra tại cảng thành phố Surabaya của Indonesia và biển Java (Indonesia). Cuộc tập trận này có tên gọi là "Orruda 2024", kéo dài từ ngày 4 - 8/11. Cuộc tập trận "Orruda 2024" là cuộc tập trận song phương đầu tiên giữa hải quân Indonesia và Nga kể từ khi Indonesia giành độc lập. Nga và Indonesia tiến hành tập trận chung...

ông Trump và bà Harris hòa nhau

Kết quả bỏ phiếu tại thị trấn Dixville Notch (bang New Hampshire, Mỹ) cho thấy ông Trump và bà Harris ngang ngửa nhau. ...

Israel có nguy cơ phải đối mặt với nhiều lệnh trừng phạt của Mỹ, bao gồm cả điều kiện hỗ trợ Gaza

Ngày 4.11, Phát ngôn viên Bộ Ngoại giao Mỹ Matthew Miller cho biết, Israel đã bị “đánh trượt” về việc đáp ứng các điều kiện để cải thiện tình hình cung cấp viện trợ cho Gaza mà Ngoại trưởng Mỹ Antony Blinken và Bộ trưởng Quốc phòng Mỹ Lloyd Austin đưa ra trong một bức thư gửi vào giữa tháng 10. Cuộc chiến kéo dài hơn một năm qua khiến Gaza rơi vào tình trạng khủng hoảng nhân đạo thảm...

Ông Trump, bà Harris hòa nhau 3-3 ở điểm bỏ phiếu đầu tiên

Những lá phiếu trực tiếp đầu tiên của trong ngày bầu cử Mỹ năm 2024 được bỏ tại Dixville Notch, bang New Hampshire bởi theo truyền thống, cử tri ở đây sẽ bỏ phiếu vào đúng 0h ngày 5/11 (theo giờ miền Đông, tương ứng 12h trưa cùng ngày theo giờ Việt Nam). Bà Kamala Harris và ông Donald Trump mỗi người nhận 3 phiếu bầu tại thị trấn Dixville Notch ở New Hampshire, nơi đầu tiên trên cả nước...

Mới nhất

Mộc Châu Milk lần thứ 2 vinh dự được công nhận Thương hiệu Quốc gia Việt Nam năm 2024

Công ty Cổ phần Giống bò sữa Mộc Châu (Mộc Châu Milk) tiếp tục vinh dự được công nhận đạt Thương hiệu quốc gia năm 2024. Tối 4/11/2024 – Công ty Cổ phần Giống bò sữa Mộc Châu (Mộc Châu Milk) là một trong 190 doanh nghiệp vinh dự được công nhận là Thương hiệu Quốc...

Chuyển đổi số ở Thanh Hóa – ‘cánh cửa’ thu hút đầu tư nước ngoài

Sau 3 năm triển khai Nghị quyết 06 của Tỉnh ủy tỉnh về chuyển đổi số, Thanh Hóa đã và đang bứt phá phát triển toàn diện trên các lĩnh vực kinh tế, xã hội. Mục tiêu vào top 10 tỉnh, thành dẫn đầu cả nước về chuyển đổi số Ông Đỗ Hữu Quyết - Giám đốc Sở TT-TT tỉnh Thanh...

Loạt ngân hàng top đầu nhận danh hiệu Thương hiệu Quốc gia

Các ngân hàng lớn, dẫn đầu hệ thống như Vietcombank, VietinBank, BIDV, Agribank, HDBank... vừa được công nhận là Thương hiệu Quốc gia Việt Nam năm 2024. Tại Lễ Công bố sản phẩm và dịch vụ đạt Thương hiệu Quốc gia Việt Nam năm 2024 với chủ đề “Tiến vào Kỷ nguyên xanh” diễn ra ở Hà Nội ngày 4/11/2024,...

Thị trường hàng hóa nguyên liệu thế giới khởi sắc trong phiên đầu tuần

Theo MXV, sắc xanh áp đảo trên bảng giá hàng hóa nguyên liệu thế giới trong ngày giao dịch đầu tuần (4/11) kéo chỉ số MXV-Index tăng 1,02% lên 2.185 điểm. Theo Sở Giao dịch Hàng hóa Việt Nam (MXV), sắc xanh áp đảo trên bảng giá hàng hóa nguyên liệu thế giới trong ngày giao...

Mới nhất