Hy vọng mới từ liệu pháp tế bào Car-T

Liệu pháp tế bào điều trị ung thư và chỉnh sửa gen

Hội nghị quốc tế về những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gen cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền được Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG), Bệnh viện Vinmec tổ chức hôm nay 31.10, tại Đại học VinUni, Hà Nội.

Tại hội nghị, các nhà khoa học của VRISG và chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học đến từ Mỹ, châu Âu, Nhật Bản, Ý… đã có các báo cáo, thảo luận về các nghiên cứu, ứng dụng mới nhất: liệu pháp tế bào Car-T và ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, các bệnh tự miễn, liệu pháp gen và chỉnh sửa gen, liệu pháp tế bào gốc và chất tiết… Các chuyên gia cùng cập nhật, trao đổi các kiến thức chuyên môn trong lĩnh vực trị liệu tế bào và gen.

Cập nhật mới nhất về kết quả điều trị lymphoma và bạch cầu cấp bằng liệu pháp Car-T tại Bệnh viện Vinmec, GS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng VRISG, cho hay liệu pháp tế bào Car-T là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc.

Đây là thử nghiệm lâm sàng pha 1 đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào Car-T trong điều trị ALL (ung thư máu, ung thư thường gặp ở trẻ em – PV) và NHL (ung thư hạch – PV) tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8.2023 đến nay.

Hơn 1 năm qua, đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào Car-T. Thời gian theo dõi kéo dài từ 1 – 10 tháng. Có 5/6 bệnh nhân NHL (1 bệnh nhân đang chờ đánh giá) và 7/7 bệnh nhân ALL (1 bệnh nhân đang chờ đánh giá) đạt được lui bệnh hoàn toàn sau khi truyền tế bào Car-T.

Trong quá trình theo dõi, 5 bệnh nhân NHL và 4 bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, 1 bệnh nhân NHL và 3 bệnh nhân ALL tái phát.

Theo GS Liêm, các tế bào Car-T sản xuất có chất lượng cao tương đương các nước, với thời gian rút ngắn hơn (8 ngày so với 12 ngày), nhờ đó giúp giảm giá thành điều trị và đáp ứng nhu cầu điều trị. “Chúng ta có thể sản xuất sản phẩm tế bào Car-T với giá hợp lý. Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị Car-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị NHL và ALL có tái phát hoặc kháng thuốc”, GS Liêm đánh giá.

Với kết quả ban đầu cho thấy đây là liệu pháp mở ra cơ hội cho bệnh nhân ung thư muộn, ung thư kháng thuốc điều trị.

Cũng theo chia sẻ của nhóm nghiên cứu, tại Việt Nam, một trong những khó khăn cho tiếp cận phương pháp này là chi phí còn cao so với khả năng chi trả của nhiều người, dù giá thành thấp hơn nhiều so với các nước đã áp dụng. Hiện, chi phí sản phẩm Car-T cho một bệnh nhân là khoảng 80.000 USD; chi phí điều trị là khoảng 60.000 USD. Tổng chi phí là khoảng 140.000 USD. Chi phí này chỉ bằng khoảng 1/5 so với các nước.

Theo các nhà khoa học, tế bào Car-T có khả năng tấn công các tế bào ung thư. Tế bào Car-T được nhìn nhận là tiến bộ lớn trong điều trị ung thư và mang lại hy vọng cho nhiều bệnh nhân ung thư, đặc biệt là những bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ thường quy.